[发明专利]激活γ-珠蛋白基因表达的方法和组合物有效
| 申请号： | 202010616648.7 | 申请日： | 2020-07-01 |
| 公开（公告）号： | CN111876416B | 公开（公告）日： | 2021-09-03 |
| 发明（设计）人： | 梁峻彬;古博;徐辉 | 申请（专利权）人： | 广州瑞风生物科技有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C12N15/85;C12N15/67;C12N15/90;C12N15/12;C12N5/10;A61K35/28;A61P7/06 |
| 代理公司： | 广州三环专利商标代理有限公司 44202 | 代理人： | 肖宇扬;付静 |
| 地址： | 510700 广东省广州市*** | 国省代码： | 广东;44 |
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| 摘要： | 本发明涉及一种激活γ‑珠蛋白基因转录的新方法。本发明采用含有GATA或其反义互补序列TATC的单链寡核苷酸(ssODN)作为指导信息，在γ‑珠蛋白基因调控区进行基因编辑形成含有GATA的增强子元件，能够促进γ‑珠蛋白基因在成熟红细胞中表达。利用本发明技术进行基因编辑后的造血干细胞具有正常功能，且在分化成红细胞后能显著提高胎儿血红蛋白的表达，因此可用于β‑地中海贫血和镰刀红细胞贫血的临床治疗。 | ||
| 搜索关键词： | 激活 珠蛋白 基因 表达 方法 组合 | ||
【主权项】：
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