[发明专利]一种治疗A型血友病的产品及应用有效
| 申请号： | 202010778534.2 | 申请日： | 2020-08-05 |
| 公开（公告）号： | CN112575034B | 公开（公告）日： | 2023-04-25 |
| 发明（设计）人： | 罗昀;宋珂慧;郭栋;邢晓;郭伟 | 申请（专利权）人： | 济南赛尔生物科技股份有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/867 | 分类号： | C12N15/867;C12N5/10;A61K48/00;A61K38/37;A61P7/04 |
| 代理公司： | 北京君慧知识产权代理事务所(普通合伙) 11716 | 代理人： | 王振南 |
| 地址： | 250000 山东省济南市高新区*** | 国省代码： | 山东;37 |
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| 摘要： | 本申请公开了一种治疗A型血友病的产品及应用。所述产品包括BDD FVIII基因的表达盒、包含所述表达盒的重组载体、重组病毒尤其是重组慢病毒、重组菌、或重组细胞。所述表达盒中所述BDD FVIII基因的启动子包括PF4启动子。本发明构建的包含PF4启动子和BDD FVIII基因表达盒的慢病毒载体，通过PF4启动子，能使BDD FVIII基因在CD34+细胞来源的巨核细胞胞浆脱落而来的血小板中特异性表达，从而发挥凝血功能，可应用于所有年龄段的A型血友病的基因治疗。 | ||
| 搜索关键词： | 一种 治疗 血友病 产品 应用 | ||
【主权项】：
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