[发明专利]一种基因治疗载体及其用途有效
| 申请号： | 202011486921.5 | 申请日： | 2020-12-16 |
| 公开（公告）号： | CN112522321B | 公开（公告）日： | 2022-04-08 |
| 发明（设计）人： | 鲁薪安;何霆;齐菲菲;刘光华;胡雪莲 | 申请（专利权）人： | 北京艺妙神州医药科技有限公司;北京艺妙医疗科技有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/867 | 分类号： | C12N15/867;C12N15/12;C12N5/10;A61K48/00;A61K38/17;A61P25/00;A61P25/28;A61P25/14 |
| 代理公司： | 北京北翔知识产权代理有限公司 11285 | 代理人： | 张拥;张广育 |
| 地址： | 100195 北京市海淀*** | 国省代码： | 北京;11 |
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| 摘要： | 本发明涉及一种基因治疗载体及其用途，该基因治疗载体包括：a)左(5′)LTR；b)Psi(ψ)包装信号；c)逆转录病毒输出元件；d)中心多嘌呤区/中央终止序列；e)与编码集落刺激因子1受体多肽的多核苷酸可操作地连接的启动子；f)编码集落刺激因子1受体多肽的多核苷酸；g)转录后调控元件；以及h)右(3′)LTR。该基因治疗载体能够体外改造细胞，使细胞表达CSF1R蛋白，从而治疗HDLS，改善HDLS患者的生存状态。 | ||
| 搜索关键词： | 一种 基因治疗 载体 及其 用途 | ||
【主权项】：
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