[发明专利]一种遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性疾病的基因治疗系统在审
| 申请号： | 202011556490.5 | 申请日： | 2020-12-24 |
| 公开（公告）号： | CN112795595A | 公开（公告）日： | 2021-05-14 |
| 发明（设计）人： | 黄军就;文锦坤 | 申请（专利权）人： | 中山大学 |
| 主分类号： | C12N15/864 | 分类号： | C12N15/864;C12N15/113;A61K48/00;A61P9/00;A61P25/02;A61P25/28 |
| 代理公司： | 广州粤高专利商标代理有限公司 44102 | 代理人： | 孙凤侠 |
| 地址： | 510275 广东*** | 国省代码： | 广东;44 |
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| 摘要： | 本发明提供了一种遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性疾病的基因治疗系统，利用CRISPR/Cas9系统治疗hATTR，选择了可适用于该疾病人转甲状腺素蛋白(transthyretin,TTR)基因治疗的Nme2Cas9应用于该系统，同时优化设计了高效gRNA，实现对功能基因的敲除，显示出强大的抑制突变TTR表达的能力，表现出该系统在治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性疾病方面的应用前景。 | ||
| 搜索关键词： | 一种 遗传性 甲状腺素 蛋白 淀粉 变性 疾病 基因治疗 系统 | ||
【主权项】：
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