[发明专利]HTT阻遏物及其应用在审
| 申请号： | 202080009478.4 | 申请日： | 2020-01-15 |
| 公开（公告）号： | CN113301909A | 公开（公告）日： | 2021-08-24 |
| 发明（设计）人： | G·凯瑞;M·齐奥克;V·乔;B·费利斯;S·弗洛里奇;D·克拉缇;J·米勒;D·帕斯乔恩;E·瑞巴;B·泽特勒;L·张;H·S·张 | 申请（专利权）人： | 桑格摩生物治疗股份有限公司;夏尔人类遗传治疗公司 |
| 主分类号： | A61K38/00 | 分类号： | A61K38/00;A61K38/16;A61K48/00;A61P25/14;C07K14/47;C07K19/00 |
| 代理公司： | 上海专利商标事务所有限公司 31100 | 代理人： | 葛臻翼;张佳鑫 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本文公开了HTT阻遏物以及使用该HTT阻遏物的方法和组合物。本文公开了用于诊断、预防和/或治疗亨廷顿氏病的方法和组合物。特别地，本文提供了用于修饰(例如调节表达)HD HTT等位基因以预防或治疗亨廷顿氏病的方法和组合物，其包含mHTT阻遏物(其阻遏mHTT转录物并因此也阻遏mHTT蛋白表达)。 | ||
| 搜索关键词： | htt 阻遏物 及其 应用 | ||
【主权项】：
暂无信息
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