[发明专利]通过合理设计增强的新型AAV病毒在视网膜中的高效转导和侧向扩散在审
| 申请号： | 202080010452.1 | 申请日： | 2020-01-23 |
| 公开（公告）号： | CN113347962A | 公开（公告）日： | 2021-09-03 |
| 发明（设计）人： | 香农·E·博耶;桑福德·L·博耶 | 申请（专利权）人： | 佛罗里达大学研究基金会有限公司 |
| 主分类号： | A61K9/00 | 分类号： | A61K9/00;A61K9/51;A61K35/761;A61K38/16;A61K48/00;C07K14/005 |
| 代理公司： | 北京集佳知识产权代理有限公司 11227 | 代理人： | 张福誉;韩晓帆 |
| 地址： | 美国佛*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本公开内容提供了包含新衣壳变体AAV44.9(E531D)的rAAV颗粒。本公开内容还提供了包含AAV44.9(E531D)的rAAV颗粒，用于治疗眼，包括治疗视网膜疾病。在一些具体的实施方案中，本公开内容提供了包含AAV44.9(E531D)衣壳的rAAV颗粒，其在视网膜下注射至对象的中央凹后表现出增强的侧向扩散，其中使中央凹的脱离最小化。本公开内容还提供了包含AAV44.9(E531D)衣壳和编码异源核酸序列的多核苷酸的rAAV颗粒。还提供了包括向有此需要的哺乳动物施用rAAV颗粒的治疗方法，以及用rAAV颗粒转导光感受器和RPE细胞的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 通过 合理 设计 增强 新型 aav 病毒 视网膜 中的 高效 转导 侧向 扩散 | ||
【主权项】：
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