[发明专利]用于RNA编辑的化学修饰寡核苷酸在审
申请号: | 202080026112.8 | 申请日: | 2020-04-02 |
公开(公告)号: | CN113748206A | 公开(公告)日: | 2021-12-03 |
发明(设计)人: | J·J·图鲁宁;B·克莱恩;L·范辛特菲特;A·阿尔托;C·P·克梅尔;T·霍赫博姆;L·A·范维森 | 申请(专利权)人: | ProQR治疗上市公司Ⅱ |
主分类号: | C12N15/113 | 分类号: | C12N15/113;C12N15/11;A61K31/7125 |
代理公司: | 北京尚诚知识产权代理有限公司 11322 | 代理人: | 龙淳;叶占洋 |
地址: | 荷兰*** | 国省代码: | 暂无信息 |
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摘要: | 本发明涉及单链RNA编辑反义寡核苷酸(AON),用于结合靶RNA分子,以对存在于靶RNA分子中的靶核苷酸,优选腺苷脱氨基,并且在细胞中,优选人细胞中,募集具有核苷酸脱氨基活性的酶,优选ADAR酶,以对靶RNA分子中的靶核苷酸脱氨基。AON在一个位置上携带至少一个甲基膦酸酯修饰的核苷酸间键,与在该位置上不携带甲基膦酸酯修饰的AON相比,这将使AON更稳定。 | ||
搜索关键词: | 用于 rna 编辑 化学 修饰 寡核苷酸 | ||
【主权项】:
暂无信息
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