[发明专利]AAV介导的枫糖尿症(MSUD)基因疗法在审
| 申请号： | 202080042483.5 | 申请日： | 2020-04-10 |
| 公开（公告）号： | CN114008209A | 公开（公告）日： | 2022-02-01 |
| 发明（设计）人： | 高光平;王丹;王家明;K·A·施特劳斯 | 申请（专利权）人： | 马萨诸塞大学;特殊儿童诊所 |
| 主分类号： | C12N15/86 | 分类号： | C12N15/86;C12N15/52;C12N9/00;A61P3/00;A61P43/00;A61K48/00 |
| 代理公司： | 隆天知识产权代理有限公司 72003 | 代理人： | 付文川;吴小瑛 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 在一些方面，本公开提供了用于促进受试者中功能性BCKDHA蛋白表达的组合物和方法，所述功能性BCKDHA蛋白是支链α‑酮酸(BCAA)脱氢酶复合物的E1α亚基。在一些方面，本公开提供了用于促进受试者中功能性BCKDHB蛋白表达的组合物和方法，所述功能性BCKDHB蛋白是支链α‑酮酸(BCAA)脱氢酶复合物的E1β亚基。在一些方面，本公开提供了用于促进受试者中功能性BCKDHA和BCKDHB蛋白表达的组合物和方法。在一些实施方案中，本公开提供了治疗患有枫糖尿症(MSUD)的受试者的方法。 | ||
| 搜索关键词： | aav 枫糖 msud 基因 疗法 | ||
【主权项】：
暂无信息
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