[发明专利]在儿科患者中治疗无义突变介导的杜氏肌营养不良症的方法在审
| 申请号： | 202080042488.8 | 申请日： | 2020-04-09 |
| 公开（公告）号： | CN114007608A | 公开（公告）日： | 2022-02-01 |
| 发明（设计）人： | 罗纳德·孔;约瑟夫·威廉·麦金托什 | 申请（专利权）人： | PTC医疗公司 |
| 主分类号： | A61K31/4245 | 分类号： | A61K31/4245;A61P25/08;A61K31/535 |
| 代理公司： | 北京安信方达知识产权代理有限公司 11262 | 代理人： | 贺淑东 |
| 地址： | 美国新*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本文提供了一种在有需要的儿科患者中改善或控制无义突变介导的杜氏肌营养不良症(nmDMD)的方法，所述方法包括对患者给予有效量的阿塔鲁伦(ataluren)。 | ||
| 搜索关键词： | 儿科 患者 治疗 突变 杜氏肌 营养不良 方法 | ||
【主权项】：
暂无信息
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