[发明专利]眼底黄色斑点症(ABCA4)的基因疗法在审
| 申请号： | 202080044221.2 | 申请日： | 2020-04-16 |
| 公开（公告）号： | CN114126665A | 公开（公告）日： | 2022-03-01 |
| 发明（设计）人： | H·康纳 | 申请（专利权）人： | 马萨诸塞大学 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;C12N15/861;C12N7/00;C12N15/86 |
| 代理公司： | 隆天知识产权代理有限公司 72003 | 代理人： | 付文川;吴小瑛 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本公开的方面涉及可用于向受试者递送小基因的组合物和方法。因此，本公开部分地基于分离的核酸和基因治疗载体，如病毒(例如，rAAV)载体，其包含编码治疗性基因产物(如蛋白或肽(例如，小基因))的一个或多个基因片段。在一些实施方案中，本公开涉及编码ABCA4蛋白(例如，ABCA4基因的基因产物)或其部分的基因治疗载体。在一些实施方案中，本公开描述的组合物可用于治疗与ABCA4基因突变相关的疾病，例如眼底黄色斑点症。 | ||
| 搜索关键词： | 眼底 黄色 斑点 abca4 基因 疗法 | ||
【主权项】：
暂无信息
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