[发明专利]改变DUX4 pre-mRNA剪接的反义寡核苷酸在审
| 申请号： | 202080045492.X | 申请日： | 2020-07-10 |
| 公开（公告）号： | CN114026234A | 公开（公告）日： | 2022-02-08 |
| 发明（设计）人： | 小泉诚;中村晃史;片桐隆广;三桥弘明 | 申请（专利权）人： | 第一三共株式会社;学校法人东海大学 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K31/712;A61P21/00;A61P21/04 |
| 代理公司： | 中科专利商标代理有限责任公司 11021 | 代理人： | 张莹 |
| 地址： | 日本国*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本文确立了面肩肱型肌营养不良的新疗法。一种能够将DUX4基因的剪接从DUX4‑fl转换为DUX4‑s的寡核苷酸或其药学上允许的盐，其中所述寡核苷酸包含与序列编号1的核苷酸序列组成的DUX4‑fl mRNA的核苷酸编号502～556或578～612的区域互补的核苷酸序列组成的、碱基数为15～30的寡核苷酸，其5’末端和/或3’末端可以被化学修饰。一种包含所述寡核苷酸或其药学上允许的盐的药物(例如，面肩肱型肌营养不良的治疗药)。 | ||
| 搜索关键词： | 改变 dux4 pre mrna 剪接 反义 寡核苷酸 | ||
【主权项】：
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