[发明专利]维斯科特-奥尔德里奇综合征基因归巢内切核酸酶变体、组合物和使用方法在审
| 申请号： | 202080046102.0 | 申请日： | 2020-04-24 |
| 公开（公告）号： | CN114207126A | 公开（公告）日： | 2022-03-18 |
| 发明（设计）人： | 乔尔·盖伊;伊兰·F·可汗;贾斯迪普·曼恩;大卫·J·拉林斯;王玉鹏 | 申请（专利权）人： | 西雅图儿童医院D/B/A西雅图儿童研究所 |
| 主分类号： | C12N9/22 | 分类号： | C12N9/22;C07K19/00;C12N15/867;C12N15/90;C12N5/10;A61K48/00;A61K38/46;A61P7/00;A61P17/00;A61P7/04;A61P37/02 |
| 代理公司： | 北京英赛嘉华知识产权代理有限责任公司 11204 | 代理人： | 王达佐;洪欣 |
| 地址： | 美国华*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本公开内容提供了改进的基因组编辑组合物和用于编辑人维斯科特‑奥尔德里奇综合征基因的方法。本公开内容进一步提供了用于预防、治疗或改善WAS的至少一种症状的基因组编辑的细胞，所述WAS包括、但不限于免疫系统障碍、血小板减少症、湿疹、X‑连锁的血小板减少症(XLT)或X‑连锁的嗜中性粒细胞减少症(XLN)。 | ||
| 搜索关键词： | 斯科特 德里 综合征 基因 归巢 核酸酶 变体 组合 使用方法 | ||
【主权项】：
暂无信息
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