[发明专利]可用于治疗庞贝病的组合物在审
| 申请号： | 202080049015.0 | 申请日： | 2020-04-29 |
| 公开（公告）号： | CN114072515A | 公开（公告）日： | 2022-02-18 |
| 发明（设计）人： | J·M·威尔逊;J·奥尔多瓦;H·V·杜;R·戈特沙尔;S·图斯克 | 申请（专利权）人： | 宾夕法尼亚州大学信托人;阿米库斯治疗学公司 |
| 主分类号： | C12N15/86 | 分类号： | C12N15/86 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 罗文锋;彭昶 |
| 地址： | 美国宾夕*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 提供了一种可用于治疗II型糖原贮积病(庞贝)病的重组腺相关病毒(rAAV)。所述rAAV包括AAV衣壳，所述AAV衣壳靶向肌肉、心脏、肾脏和中枢神经系统中的至少一种的细胞并且所述AAV衣壳中包装有载体基因组，所述载体基因组包括在调控序列的控制下编码嵌合融合蛋白的核酸序列，所述嵌合融合蛋白包括信号肽和与人酸性a‑葡萄糖苷酶hGAA780I蛋白融合的vIGF2肽，所述调控序列指导所述嵌合融合蛋白的表达。还提供了制造和使用此rAAV的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 庞贝病 组合 | ||
【主权项】：
暂无信息
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