[发明专利]最小mRNA及其用途

摘要

本发明涉及完全化学合成的RNA分子(以下也称为“ChemRNA”)，其具有用于表达编码序列的最小结构。本发明的ChemRNA具有通用结构5’‑W‑X‑Y‑(编码序列)‑Z‑3’，其中W选自由5’‑端帽、游离5’‑三磷酸基团、游离5’‑二磷酸基团、游离5’‑单磷酸基团、游离5’‑OH基团、以及所述5’端帽、所述5’‑三磷酸基团、所述游离5’‑二磷酸基团或所述游离5’‑单磷酸基团的化学修饰类似物组成的组，X是可选的5’UTR序列，Y是可选的起始密码子，并且Z直接连接编码序列并选自由游离的3’‑OH基团、终止密码子和可选地经由3’UTR序列与poly(A)尾相连的终止密码子组成的组。本发明还涉及：至少85％或更多与本发明的RNA具有相同的化学组成的RNA群；以及包含本发明的RNA的RNA群，其中，存在至少1％的RNA的比全长RNA短1个核苷酸。本发明的RNA和RNA群用于在细胞或生物体中或在无细胞表达系统中表达由编码序列编码的氨基酸序列。本发明还涉及包含RNA或RNA群的药物组合物、疫苗和诊断工具。