[发明专利]用于治疗色盲和其它疾病的启动子、表达盒、载体、药盒和方法在审
申请号: | 202110108750.0 | 申请日: | 2014-05-05 |
公开(公告)号: | CN112779255A | 公开(公告)日: | 2021-05-11 |
发明(设计)人: | 叶国杰 | 申请(专利权)人: | 应用遗传科技公司 |
主分类号: | C12N15/113 | 分类号: | C12N15/113;C12N15/86;A61K48/00;A61P27/02 |
代理公司: | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人: | 黄希贵 |
地址: | 美国佛*** | 国省代码: | 暂无信息 |
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摘要: | 本发明提供用于治疗影响视网膜的视锥细胞的遗传疾病的分离启动子、转基因表达盒、载体、药盒和方法。本发明在第一方面中的特征为包含视锥细胞特异性启动子PR 2.1的一部分的核酸。在一个实施方案中,该核酸包含序列SEQ ID NO:4。在另一实施方案中,PR2.1在5’或3’端截短。在上述方面的一个实施方案中,该启动子能够促进S‑视锥细胞、M‑视锥细胞和L‑视锥细胞中的CNGB3表达。在上述方面的另一实施方案中,该启动子能够促进S‑视锥细胞、M‑视锥细胞和L‑视锥细胞中的CNGA3表达。在上述方面的再一实施方案中,该启动子能够促进S‑视锥细胞、M‑视锥细胞和L‑视锥细胞中的GNAT2表达。 | ||
搜索关键词: | 用于 治疗 色盲 其它 疾病 启动子 表达 载体 方法 | ||
【主权项】:
暂无信息
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