[发明专利]用于治疗色盲和其它疾病的启动子、表达盒、载体、药盒和方法在审

专利信息
申请号: 202110108750.0 申请日: 2014-05-05
公开(公告)号: CN112779255A 公开(公告)日: 2021-05-11
发明(设计)人: 叶国杰 申请(专利权)人: 应用遗传科技公司
主分类号: C12N15/113 分类号: C12N15/113;C12N15/86;A61K48/00;A61P27/02
代理公司: 中国专利代理(香港)有限公司 72001 代理人: 黄希贵
地址: 美国佛*** 国省代码: 暂无信息
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摘要: 发明提供用于治疗影响视网膜的视锥细胞的遗传疾病的分离启动子、转基因表达盒、载体、药盒和方法。本发明在第一方面中的特征为包含视锥细胞特异性启动子PR 2.1的一部分的核酸。在一个实施方案中,该核酸包含序列SEQ ID NO:4。在另一实施方案中,PR2.1在5’或3’端截短。在上述方面的一个实施方案中,该启动子能够促进S‑视锥细胞、M‑视锥细胞和L‑视锥细胞中的CNGB3表达。在上述方面的另一实施方案中,该启动子能够促进S‑视锥细胞、M‑视锥细胞和L‑视锥细胞中的CNGA3表达。在上述方面的再一实施方案中,该启动子能够促进S‑视锥细胞、M‑视锥细胞和L‑视锥细胞中的GNAT2表达。
搜索关键词: 用于 治疗 色盲 其它 疾病 启动子 表达 载体 方法
【主权项】:
暂无信息
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