[发明专利]一种AAV9病毒介导的心肌细胞特异性基因表达载体及其用途在审
| 申请号： | 202110141886.1 | 申请日： | 2021-02-02 |
| 公开（公告）号： | CN112717144A | 公开（公告）日： | 2021-04-30 |
| 发明（设计）人： | 李振华;王剑;杨晓;徐京平;程萱 | 申请（专利权）人： | 中国人民解放军军事科学院军事医学研究院 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;A61K38/46;A61P9/04;C12N7/01;C12N15/55;C12N15/864;C12N9/14 |
| 代理公司： | 北京纪凯知识产权代理有限公司 11245 | 代理人： | 关畅 |
| 地址： | 100085*** | 国省代码： | 北京;11 |
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| 摘要： | 本发明公开了一种AAV9病毒介导的心肌细胞特异性基因表达载体及其用途。本发明所要保护的一个技术方案是重组腺相关病毒在治疗和/或预防和/或缓解和/或改善心肌病中的应用，或重组腺相关病毒在制备治疗和/或预防和/或缓解和/或改善心肌病药物中的应用。所述重组腺相关病毒为表达OGA蛋白的腺相关病毒，所述OGA蛋白是氨基酸序列是序列表中序列1的蛋白质。实验证明，通过尾静脉注射所构建的重组AAV9‑cTNT‑OGA病毒载体至所构建扩张型心肌病小鼠模型中，可以有效缓解小鼠扩张型心肌病表型，达到了治疗扩张型心肌病的目的，可应用于制备治疗心肌病的药物。 | ||
| 搜索关键词： | 一种 aav9 病毒 心肌 细胞 特异性 基因 表达 载体 及其 用途 | ||
【主权项】：
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