[发明专利]AAV介导的人脂蛋白脂酶肝脏异位表达载体及其用途在审
申请号: | 202110309467.4 | 申请日: | 2021-03-23 |
公开(公告)号: | CN115109788A | 公开(公告)日: | 2022-09-27 |
发明(设计)人: | 吴小兵;刘国庆;李维勤;马思思;郭梦梦;董小岩 | 申请(专利权)人: | 北京锦篮基因科技有限公司 |
主分类号: | C12N15/55 | 分类号: | C12N15/55;C12N15/864;C12N9/18;A61K48/00;A61P1/18;A61P3/06 |
代理公司: | 北京市中咨律师事务所 11247 | 代理人: | 胡志君;黄革生 |
地址: | 100176 北京市北京经济技术开发区*** | 国省代码: | 北京;11 |
权利要求书: | 查看更多 | 说明书: | 查看更多 |
摘要: | 本发明涉及优化的人脂蛋白脂酶基因表达框以及包含所述优化的人脂蛋白脂酶基因表达框的病毒载体,例如,重组腺相关病毒载体。本发明还涉及所述病毒载体作为基因药物,通过静脉注射,在肝脏特异性表达人脂蛋白脂酶(例如,LPL‑S447X)来预防和/或治疗严重高甘油三酯血症或由其引起的疾病如急性胰腺炎。 | ||
搜索关键词: | aav 脂蛋白 肝脏 表达 载体 及其 用途 | ||
【主权项】:
暂无信息
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