[发明专利]携带红系基因编辑系统的慢病毒及药物有效
| 申请号： | 202110310395.5 | 申请日： | 2021-03-23 |
| 公开（公告）号： | CN113046330B | 公开（公告）日： | 2023-03-21 |
| 发明（设计）人： | 董文吉;张莹莹;董祖伊;张艳君;刘子瑾;程谟斌;赵忠亮 | 申请（专利权）人： | 中吉智药（南京）生物技术有限公司 |
| 主分类号： | C12N7/01 | 分类号： | C12N7/01;C12N15/867;C12N5/10;A61K48/00;A61P7/06 |
| 代理公司： | 北京易捷胜知识产权代理有限公司 11613 | 代理人： | 齐胜杰 |
| 地址： | 211199 江苏省南京市江北新区新锦*** | 国省代码： | 江苏;32 |
| 权利要求书： | 查看更多 | 说明书： | 查看更多 |
| 摘要： | 本发明涉及一种携带红系基因编辑系统的慢病毒，所述慢病毒携带有特异性靶向BCL11A增强子的CRISPR‑Cas9基因编辑系统的序列。本发明通过慢病毒载体将特异性靶向BCL11A增强子的CRISPR‑Cas9基因编辑系统递送到造血干细胞中，靶向抑制BCL11A和重新激活γ‑珠蛋白表达，以缓解或治愈β‑地中海贫血。本发明利用慢病毒载体作为递送系统，相比较国内外普遍采用的电穿孔的方法，具有感染能力强、操作简单效率高，安全性高的特点。 | ||
| 搜索关键词： | 携带 基因 编辑 系统 病毒 药物 | ||
【主权项】：
暂无信息
下载完整专利技术内容需要扣除积分，VIP会员可以免费下载。
该专利技术资料仅供研究查看技术是否侵权等信息，商用须获得专利权人授权。该专利全部权利属于中吉智药（南京）生物技术有限公司，未经中吉智药（南京）生物技术有限公司许可，擅自商用是侵权行为。如果您想购买此专利、获得商业授权和技术合作，请联系【客服】
本文链接：http://www.vipzhuanli.com/patent/202110310395.5/，转载请声明来源钻瓜专利网。
