[发明专利]一种编码分泌性野生型GAA蛋白的核苷酸组合物、腺相关病毒载体及其药物和应用在审
| 申请号： | 202110451637.2 | 申请日： | 2021-04-26 |
| 公开（公告）号： | CN112980857A | 公开（公告）日： | 2021-06-18 |
| 发明（设计）人： | 罗雁红;何健峰;刘锐敏;田杰;朱骅 | 申请（专利权）人： | 重庆医科大学附属儿童医院 |
| 主分类号： | C12N15/56 | 分类号： | C12N15/56;C12N9/24;C12N15/864;A61K38/47;A61P3/08 |
| 代理公司： | 成都正华专利代理事务所(普通合伙) 51229 | 代理人： | 李蕊 |
| 地址： | 400014 *** | 国省代码： | 重庆;50 |
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| 摘要： | 本发明公开了一种编码分泌性野生型GAA蛋白的核苷酸组合物、腺相关病毒载体及其药物。该核苷酸包括如SEQ ID NO.1和SEQ ID NO.2所示的核苷酸序列。本申请通过以腺相关病毒(AAV)为载体将目的基因导入细胞内，达到细胞持续表达并分泌野生型GAA的目的，本申请设计并制备重组腺相关病毒(rAAV)，通过rAAV一次性感染患者的骨骼肌细胞，在肌细胞内持续表达并分泌野生型GAA，达到持续升高体内野生型GAA的目的，从根本上解决了重组GAA酶替代治疗在血液中半衰期短和需要终身治疗的缺点。 | ||
| 搜索关键词： | 一种 编码 分泌 野生型 gaa 蛋白 核苷酸 组合 相关 病毒 载体 及其 药物 应用 | ||
【主权项】：
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