[发明专利]用于抑制α-1抗胰蛋白酶基因表达的组合物及方法在审
| 申请号： | 202110660130.8 | 申请日： | 2015-06-16 |
| 公开（公告）号： | CN113444725A | 公开（公告）日： | 2021-09-28 |
| 发明（设计）人： | C·I·伍德尔;D·L·路易斯;D·H·维基菲尔德;L·埃尔米达;S·B·坎纳 | 申请（专利权）人： | 箭头药业股份有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K31/713;A61P1/16;A61P35/00 |
| 代理公司： | 上海专利商标事务所有限公司 31100 | 代理人： | 陶家蓉 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明关于一种经由RNA干扰机制来抑制AAT基因表达的RNA干扰触发物。本发明还关于一种药物组合物，其包含该AAT RNAi触发物以及能够改良该RNAi触发物在体内向肝细胞递送的赋形剂。该AAT RNAi触发物在体内向肝细胞的递送使得AAT基因表达得到抑制且使α1‑抗胰蛋白酶缺陷及相关疾病得到治疗。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 抑制 胰蛋白酶 基因 表达 组合 方法 | ||
【主权项】：
暂无信息
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