[发明专利]一种ATP7B基因P992L突变的基因修复治疗载体在审
| 申请号： | 202111006694.6 | 申请日： | 2021-08-30 |
| 公开（公告）号： | CN113694218A | 公开（公告）日： | 2021-11-26 |
| 发明（设计）人： | 李善刚;陈丽娇;陈永昌;邓莉;王正波;张婷;张岩松;孙文杰;白饶仙;杨丽芸;马跃;卓艳 | 申请（专利权）人： | 昆明理工大学 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;A61P3/00;A61P39/02;C12N9/22;C12N15/113;C12N15/90 |
| 代理公司： | 北京棘龙知识产权代理有限公司 11740 | 代理人： | 张开 |
| 地址： | 650000 云*** | 国省代码： | 云南;53 |
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| 摘要： | 本发明属于碱基编辑基因治疗领域，具体涉及一种ATP7B基因P992L突变的基因修复治疗载体。其修复基因治疗载体为包含sgP992L，SauriCas9和ABE8e三个构成模块部分的新型组合。本发明通过针对目标位点设计gRNA，搭配ABE8e使用可实现目标基因位点碱基A→G的高效单载体修复，是针对P992L突变的威尔逊病(肝豆状核变性)患者基因治疗研究的一种新型载体和有力手段。 | ||
| 搜索关键词： | 一种 atp7b 基因 p992l 突变 修复 治疗 载体 | ||
【主权项】：
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