[发明专利]一种针对细胞中单个或多个基因进行基因编辑的方法、产品和应用在审
| 申请号： | 202111631156.6 | 申请日： | 2021-12-28 |
| 公开（公告）号： | CN114752629A | 公开（公告）日： | 2022-07-15 |
| 发明（设计）人： | 吴宇轩;陈双红;廖娇阳;席在喜;刘明耀 | 申请（专利权）人： | 华东师范大学;上海邦耀生物科技有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/87 | 分类号： | C12N15/87;C12N15/63;C12N5/10;A61K35/28;A61P7/06 |
| 代理公司： | 上海弼兴律师事务所 31283 | 代理人： | 黄益澍 |
| 地址： | 200241 *** | 国省代码： | 上海;31 |
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| 摘要： | 本发明公开了一种针对细胞中多个基因进行基因编辑的方法、产品和应用。所述方法包括将腺嘌呤碱基编辑器及至少一种sgRNA引入细胞的步骤；所述至少一种sgRNA包括sgRNA1、sgRNA2和sgRNA3中的任一种、任两种或全部三种，所述sgRNA1‑3的特点如本发明中所述。本发明可利用基因编辑技术结合自体造血干细胞移植治疗依赖输血型β‑地中海贫血(Transfusion‑dependentβ‑thalassemia，TDT)和镰刀状贫血(sickle cell disease，SCD)。本发明所用技术在造血干/祖细胞(HSPC)中具有极高基因编辑效率，经过基因编辑的HSPC在移植体内后可以分化为各个谱系的血液细胞，重建造血系统，同时基因编辑的HSPC分化得来的红细胞中胎儿血红蛋白的表达得到大幅度提升，红细胞在体内的存活和正常生理功能的发挥也得到促进。 | ||
| 搜索关键词： | 一种 针对 细胞 单个 基因 进行 编辑 方法 产品 应用 | ||
【主权项】：
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