[发明专利]基因疗法在审
| 申请号： | 202180013634.9 | 申请日： | 2021-02-02 |
| 公开（公告）号： | CN115066493A | 公开（公告）日： | 2022-09-16 |
| 发明（设计）人： | M·阿祖兹;C·韦伯斯特 | 申请（专利权）人： | 谢菲尔德大学 |
| 主分类号： | C12N9/12 | 分类号： | C12N9/12;C12N15/861;A61K38/45 |
| 代理公司： | 北京华睿卓成知识产权代理事务所(普通合伙) 11436 | 代理人： | 程淼;刘海 |
| 地址： | 英国谢*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本公开涉及包含编码RuvBL1和/或RuvBL2的核酸的转录盒，以及所述载体在用于治疗神经退行性疾病的基因疗法中的用途，所述神经退行性疾病由C9ORF72基因的第一内含子中的GGGGCC(SEQ ID NO:5)六核苷酸重复序列的多态性重复扩增的表达引起；包含所述载体的药物组合物，并且包括治疗神经退行性疾病的用途和方法。 | ||
| 搜索关键词： | 基因 疗法 | ||
【主权项】：
暂无信息
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