[发明专利]通过靶向MAPT基因治疗阿尔茨海默病的方法在审
申请号: | 202180047093.1 | 申请日: | 2021-07-09 |
公开(公告)号: | CN115867652A | 公开(公告)日: | 2023-03-28 |
发明(设计)人: | 伊恩·罗伯特·汤普生;山形哲也;塔尔哈·阿克布卢特 | 申请(专利权)人: | 摩大力斯医疗株式会社 |
主分类号: | C12N15/09 | 分类号: | C12N15/09 |
代理公司: | 中原信达知识产权代理有限责任公司 11219 | 代理人: | 杨青;郭翠霞 |
地址: | 日本*** | 国省代码: | 暂无信息 |
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摘要: | 一种预期可用于治疗或预防包括阿尔茨海默病在内的Tau蛋白病的多核苷酸,所述多核苷酸包含以下碱基序列:(a)编码核酸酶缺陷型CRISPR效应蛋白与转录阻遏因子的融合蛋白的碱基序列,和(b)编码指导RNA的碱基序列,所述指导RNA靶向人类MAPT基因的表达调控区中以SEQ ID NO:54、55、56、57、68、153或97所示的区域中长度为18至24个核苷酸的连续区域。 | ||
搜索关键词: | 通过 靶向 mapt 基因治疗 阿尔茨海默病 方法 | ||
【主权项】:
暂无信息
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