[发明专利]囊泡靶向蛋白及其用途在审
申请号: | 202180055877.9 | 申请日: | 2021-08-06 |
公开(公告)号: | CN116209430A | 公开(公告)日: | 2023-06-02 |
发明(设计)人: | 约瑟夫·鲍曼;吴晓阳;尤利娅·麦卡尼 | 申请(专利权)人: | 阿米库斯治疗学公司 |
主分类号: | A61K9/51 | 分类号: | A61K9/51 |
代理公司: | 北京律诚同业知识产权代理有限公司 11006 | 代理人: | 徐金国;吴启超 |
地址: | 美国宾夕*** | 国省代码: | 暂无信息 |
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摘要: | 本披露提供了一种治疗遗传障碍的新方法,其中肽序列使通过基因疗法产生的蛋白靶向至外泌体中。加载有这些蛋白的外泌体可以进入非转导细胞并校正病理。此外,还披露了基因疗法组合物、蛋白替代疗法组合物、药物组合物、治疗方法以及这些基因疗法组合物和这些重组蛋白的用途。所述方法还可用于改善体外重组蛋白产率。 | ||
搜索关键词: | 靶向 蛋白 及其 用途 | ||
【主权项】:
暂无信息
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