[发明专利]用于治疗病况和疾病的反义寡聚体在审
| 申请号： | 202210295595.2 | 申请日： | 2018-08-24 |
| 公开（公告）号： | CN114645048A | 公开（公告）日： | 2022-06-21 |
| 发明（设计）人： | 伊莎贝尔·阿兹纳雷兹;韩舟 | 申请（专利权）人： | 斯托克制药公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K48/00;A61K38/17;A61K31/7088;A61P25/00;A61P25/06;A61P25/08;A61P25/12;A61P25/28 |
| 代理公司： | 北京安信方达知识产权代理有限公司 11262 | 代理人： | 贺淑东;武晶晶 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | SCN1A基因中的另路剪接事件可导致非生产性mRNA转录物，其进而可导致异常的蛋白质表达，并且可靶向SCN1A基因中的另路剪接事件的治疗剂可调节Dravet综合征患者中功能性蛋白质的表达水平，并且/或者抑制异常蛋白质表达。此类治疗剂可用来治疗由SCN1A、SCN8A或SCN5A蛋白缺乏引起的病况。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 病况 疾病 反义 寡聚体 | ||
【主权项】：
暂无信息
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