[发明专利]功能性β-半乳糖苷酶变体、AAV介导的人β-半乳糖苷酶表达载体及其用途在审
| 申请号： | 202210343493.3 | 申请日： | 2022-03-31 |
| 公开（公告）号： | CN116926047A | 公开（公告）日： | 2023-10-24 |
| 发明（设计）人： | 吴小兵;马文豪;章嫣;武志杰 | 申请（专利权）人： | 北京锦篮基因科技有限公司 |
| 主分类号： | C12N9/38 | 分类号： | C12N9/38;C12N15/56;C12N15/864;C12N15/113;A61K38/47;A61K48/00;A61P43/00 |
| 代理公司： | 北京市中咨律师事务所 11247 | 代理人： | 张莉;黄革生 |
| 地址： | 100176 北京市北京经济技术开发区*** | 国省代码： | 北京;11 |
| 权利要求书： | 暂无信息 | 说明书： | 暂无信息 |
| 摘要： | 本发明涉及功能性β‑半乳糖苷酶，例如人β‑半乳糖苷酶的功能性变体，及其制药用途。本发明还涉及优化的人β‑半乳糖苷酶基因表达框，以及携带该表达框的重组腺相关病毒载体及其制备方法和制药用途。本发明还涉及包含上述功能性β‑半乳糖苷酶、优化的表达框或病毒载体的治疗药物，用于预防和/或治疗GM1神经节苷脂贮积症。本发明的表达框能够在体内高效地表达功能性人β‑半乳糖苷酶，包含表达框或病毒载体的药物通过脑室内注射和静脉注射方式给药后，在全身持续表达β‑半乳糖苷酶，有效降解异常积聚的GM1神经节苷脂底物，缓解和消除疾病症状。 | ||
| 搜索关键词： | 功能 半乳糖 变体 aav 表达 载体 及其 用途 | ||
【主权项】：
暂无信息
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