[发明专利]用功能化纳米颗粒将人类体细胞直接重编程为选定的(预定的)分化细胞

摘要

本公开涉及用于重编程初始细胞(例如体细胞)以从人类体细胞产生目的特定细胞类型(例如心脏细胞、肝细胞、血细胞、神经元细胞和其他细胞)的组合物和方法。在一些实施方案中，初始细胞(例如体细胞)是人类细胞，从而产生目的人诱导性细胞类型。在一些实施方案中，所述组合物和方法包括用生物活性分子(RNA、蛋白质、肽和其他小分子)功能化的纳米颗粒。这些新生成的(即，“诱导性”)特定细胞可用于改善器官功能和/或组织再生(心脏、肝脏等)，并且可用于筛选药物的功能活性。