[发明专利]表达全长ABCA4基因的腺相关病毒载体及应用有效
| 申请号： | 202210721461.2 | 申请日： | 2022-06-24 |
| 公开（公告）号： | CN115074369B | 公开（公告）日： | 2023-10-20 |
| 发明（设计）人： | 杨阳;魏于全;王青楠 | 申请（专利权）人： | 成都金唯科生物科技有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/12 | 分类号： | C12N15/12;C12N15/864;C12N7/01;A61K48/00;A61K38/17;A61P27/02 |
| 代理公司： | 南京天华专利代理有限责任公司 32218 | 代理人： | 傅婷婷 |
| 地址： | 611135 四川省成都市*** | 国省代码： | 四川;51 |
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| 摘要： | 本发明公开了表达全长ABCA4基因的腺相关病毒载体及应用。ABCA4基因片段，所述的基因片段编码ABCA4全长蛋白以p1150Cys为分裂位点断裂得到的任意一个片段。一种重组腺相关病毒，由含有含内含肽片段的人ABCA4‑N或ABCA4‑C蛋白片段的编码基因的载体、AAV的Rep及Cap蛋白表达质粒、辅助质粒共转染HEK293细胞包装制备得到。利用本发明所重组腺相关病毒可在STGDI疾病模型中高效的转导视网膜光感受器细胞，并在高效地表达全长的ABCA4蛋白，实现疾病治疗的目标。 | ||
| 搜索关键词： | 表达 全长 abca4 基因 相关 病毒 载体 应用 | ||
【主权项】：
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