[发明专利]定向肝细胞的聚乙二醇接枝的聚－L－赖氨酸的聚合基因载体

摘要

本发明公开了一种聚合的定向基因送递载体的化合物,所述的化合物由聚乙二醇(PEG)接枝的聚(L－赖氨酸)(PLL)和定向部分(TM)组成,其中PLL的至少一个游离的氨基官能团被所说的PEG取代,PLL的至少一个游离的氨基官能团被TM取代,并且接枝的PLL含有至少50%未取代的游离氨基官能团。TM优选为能够特异地定向于肝癌细胞或肝细胞的乳糖或半乳糖。采用核磁共振波谱法鉴定了具有不同TM－PEG取代比例的新合成的载体。本发明新聚合的基因载体能够与核酸形成稳定且可溶的复合体,继而能够有效地转化细胞。与PLL相连的PEG为基因/载体复合体提供了更好的溶解性并且在不具有相当的细胞毒性的情况下改善了转染率。本发明公开了制备和使用TM－PEG－PLL作为聚合基因载体来有效地转染细胞的方法。

主权项

1.一种用于聚合的基因载体的化合物，由聚乙二醇(PEG)接枝的聚(L-赖氨酸)(PLL)和定向部分(TM)组成，其中所说PLL的至少一个游离的氨基官能团被所说的PEG取代，所说PLL的至少一个游离的氨基官能团被所说的TM取代，并且所述接枝的PLL含有至少50％未取代的游离氨基官能团。