[发明专利]用乙胺嘧啶及类似物治疗肌萎缩性侧索硬化无效
| 申请号： | 200680015311.9 | 申请日： | 2006-03-01 |
| 公开（公告）号： | CN101184493A | 公开（公告）日： | 2008-05-21 |
| 发明（设计）人： | S·斯科特;D·本杰明 | 申请（专利权）人： | 阿尔斯根公司 |
| 主分类号： | A61K31/505 | 分类号： | A61K31/505;A61P25/28 |
| 代理公司： | 北京泛华伟业知识产权代理有限公司 | 代理人： | 郭广迅;曹津燕 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 乙胺 嘧啶 类似物 治疗 萎缩 性侧索 硬化 | ||
1.一种用于减少细胞内的SOD蛋白产生的方法，所述方法包括给予所述细胞一种药理学试剂，使得所述试剂与核受体相互作用，并且抑制编码SOD蛋白的基因的转录，其中所述试剂是乙胺嘧啶或其功能性类似物。
2.权利要求1的方法，其中所述细胞选自：脑细胞、脊髓细胞、脑膜组织细胞和肌细胞。
3.权利要求1的方法，其中所述细胞是患有ALS的受试者的神经细胞。
4.权利要求1的方法，其中所述SOD蛋白是SOD-1蛋白。
5.权利要求1的方法，其中所述药理学试剂是乙胺嘧啶。
6.权利要求1的方法，其中所述药理学试剂是在苯环中有至少一处修饰的乙胺嘧啶。
7.权利要求1的方法，其中所述药理学试剂是在嘧啶环中有至少一处修饰的乙胺嘧啶。
8.权利要求1的方法，其中所述基因转录的抑制包括监测所述SOD蛋白的表达水平。
9.权利要求1的方法，其中所述基因转录的抑制包括监测编码所述SOD蛋白的核酸分子的水平。
10.权利要求9的方法，其中所述核酸分子选自核糖核酸或脱氧核酸。
11.一种用于在受试者中防止肌萎缩性侧索硬化(ALS)的症状发展或改善肌萎缩性侧索硬化的症状或进展的方法，所述方法包括给予受试者预防或治疗有效量的药理学试剂，其中所述试剂抑制编码SOD-1蛋白的基因的转录。
12.权利要求11的方法，其中所述药理学试剂是乙胺嘧啶或其功能性类似物。
13.权利要求11的方法，其中所述药理学试剂是在苯环中有至少一处修饰的乙胺嘧啶。
14.权利要求11的方法，其中所述药理学试剂是在嘧啶环中有至少一处修饰的乙胺嘧啶。
15.权利要求11的方法，所述方法进一步包括通过监测所述受试者的存活时间的延长来监测ALS的改善。
16.权利要求15的方法，其中所述监测ALS改善的步骤包括监测所述受试者的神经功能评分。
17.权利要求15的方法，其中所述监测ALS改善的步骤包括监测所述SOD-1蛋白的表达水平。
18.权利要求15的方法，其中所述监测ALS改善的步骤包括监测编码SOD-1蛋白的核酸分子的水平。
19.权利要求18的方法，其中所述核酸分子选自核糖核酸或脱氧核酸。
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