[发明专利]Rho激酶的RNAi介导的抑制用于治疗眼高压/青光眼

权利要求书

1.减弱受试者中Rho激酶mRNA表达的方法，其包括：

对受试者施用包含有效量的具有19到49个核苷酸长度的干扰RNA 和药学上可接受的载体的组合物，所述干扰RNA包含：

有义核苷酸链、反义核苷酸链，和至少接近完全连续互补的至少19 个核苷酸的区域；

其中反义链在生理条件下与对应于SEQ ID NO：1或SEQ ID NO：2的 mRNA的部分杂交并且分别具有与对应于SEQ ID NO：1或SEQ ID NO：2 的mRNA的杂交部分至少接近完全连续互补的至少19个核苷酸的区域，

其中由此减弱Rho激酶mRNA的表达。

2.权利要求1的方法，其中受试者是人并且该人具有眼高压。

3.权利要求1的方法，其中受试者是人并且该人具有患眼高压的危险。

4.权利要求1的方法，其中通过局部、玻璃体内、透巩膜、眼周、结 膜、眼球筋膜下、前房内、视网膜下、结膜下、眼球后或小管内途径施用 所述组合物。

5.权利要求1的方法，其中将所述反义链设计成靶定对应于SEQ ID NO：1的包含核苷酸605、653、659、1248、1562、1876、2266、2474、2485、 2740、2808、2834、3007、3146、3199、3245、3379、3453、3511、3513、 3519、3781、3782、998、1132、1200、1648、1674、1708、或2077的mRNA。

6.权利要求1的方法，其中将所述反义链设计成靶定对应于SEQ ID NO：2的包含核苷酸1102、1865、2000、2229、2514、2584、2738、3305、 4111、4652、5184、5187、5255、5315、5439、5450、5578、5579、5611、 5625、5795、6000、6228、6264、584、1337、1678、2773、2814、2941、 3357、3398、3481、3633、3644、3645、3767、3836、4023、4097、5202 或5440的mRNA。

7.权利要求1的方法，其还包括对受试者施用第二种干扰RNA，该 干扰RNA具有19到49个核苷酸的长度，并且包含

有义核苷酸链、反义核苷酸链和至少接近完全互补的至少19个核苷酸 的区域；

其中该第二种干扰RNA的反义链在生理条件下与对应于SEQ ID NO：1或SEQ ID NO：2的mRNA的第二部分杂交并且该反义链具有分别与 对应于SEQ ID NO：1或SEQ ID NO：2的mRNA的第二个杂交部分至少接 近完全连续互补的至少19个核苷酸的区域。

8.治疗需要其的受试者中眼高压的方法，其包括：

对受试者的眼施用包含有效量的具有19到49个核苷酸长度的干扰 RNA和药学上可接受的载体的组合物，所述干扰RNA包含：

有义核苷酸链、反义核苷酸链，和至少接近完全连续互补的至少19 个核苷酸的区域；

其中反义链在生理条件下与对应于SEQ ID NO：1或SEQ ID NO：2的 mRNA的部分杂交并且具有分别与对应于SEQ ID NO：1或SEQ ID NO：2 的mRNA的杂交部分至少接近完全连续互补的至少19个核苷酸的区域，

其中由此治疗眼高压。