[发明专利]用于RNA治疗的肽核糖核酸缩合粒子的复合物及方法有效
| 申请号： | 200680046865.5 | 申请日： | 2006-10-13 |
| 公开（公告）号： | CN101331231A | 公开（公告）日： | 2008-12-24 |
| 发明（设计）人： | 罗杰·C·阿达米;朱恬英;崔坤元;小迈克尔·E·休斯顿;陈力山;陈郁静 | 申请（专利权）人： | 纳斯泰克制药公司 |
| 主分类号： | C12N15/87 | 分类号： | C12N15/87;C12N15/11;C12N15/88;A61K48/00 |
| 代理公司： | 北京安信方达知识产权代理有限公司 | 代理人： | 杨淑媛;郑霞 |
| 地址： | 美国*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 用于 rna 治疗 核糖核酸 缩合 粒子 复合物 方法 | ||
1.一种组合物，所述组合物包括双链RNA(dsRNA)、第一肽和第二 肽，其中所述组合物中第一肽的浓度提供所述第一肽和所述dsRNA的 N/P比为0.2至1，并且其中所述组合物中第二肽的浓度提供所述组合物 的N/P比为0.5至20，并且其中所述dsRNA、第一肽和第二肽形成具有 直径为0.5nm-1000nm的粒子。
2.根据权利要求1所述的组合物，其中所述第一肽为所述粒子质量 的5％-99％。
3.根据权利要求1所述的组合物，其中所述第一肽为所述粒子质量 的5％-50％。
4.根据权利要求1所述的组合物，其中所述第一肽和所述第二肽为 所述粒子质量的50％-99％。
5.根据权利要求1所述的组合物，其中所述第一肽和所述第二肽的 氨基酸序列独立地包括选自SEQ ID NO：28-37、43、67-71和87-95的氨 基酸序列。
6.根据权利要求1所述的组合物，其中所述第一肽和所述第二肽的 氨基酸序列独立地包括选自SEQ ID NO：28、34、37、38和39的氨基酸 序列。
7.根据权利要求1所述的组合物，其中所述第一肽的氨基酸序列包 括SEQ ID NO：28的氨基酸序列。
8.根据权利要求1所述的组合物，其中所述第一肽和/或所述第二肽 是聚乙二醇化的。
9.根据权利要求1所述的组合物，其中所述粒子的直径为10nm-300 nm。
10.根据权利要求1所述的组合物，其中所述粒子的直径为40 nm-100nm。
11.根据权利要求1所述的组合物，其中所述粒子是交联的。
12.根据权利要求1所述的组合物，其中所述粒子的ζ电位值为至少 20mV。
13.根据权利要求1所述的组合物，其中所述粒子的ζ电位值为至少 30mV。
14.根据权利要求1所述的组合物，其中所述dsRNA为siRNA。
15.一种制备组合物的方法，所述方法包括以下步骤：
a)将第一肽与双链RNA(dsRNA)结合，其中所述第一肽与所述 dsRNA形成第一粒子，并具有N/P比为0.2至1；
b)将第二肽与所述第一粒子结合，其中所述第二肽调节N/P比为0.5 至20；并且
其中所述第一肽、所述第二肽和所述dsRNA形成具有直径为小于 1000nm的第二粒子。
16.根据权利要求15所述的方法，其中所述第一肽为所述第二粒子 质量的5％-99％。
17.根据权利要求15所述的方法，其中所述第一肽为所述第二粒子 质量的5％-50％。
18.根据权利要求15所述的方法，其中所述第一肽和所述第二肽为 所述第二粒子质量的50％-99％。
19.根据权利要求15所述的方法，其中所述第一肽和所述第二肽的 氨基酸序列独立地包括选自SEQ ID NO：28-37、43、67-71和87-95的氨 基酸序列。
20.根据权利要求15所述的方法，其中所述第一肽和所述第二肽的 氨基酸序列独立地包括选自SEQ ID NO：28、34、37、38和39的氨基酸 序列。
21.根据权利要求15所述的方法，其中所述第一肽的氨基酸序列包 括SEQ ID NO：28的氨基酸序列。
22.根据权利要求15所述的方法，其中所述第一肽和/或所述第二肽 是聚乙二醇化的。
23.根据权利要求15所述的方法，其中所述第二粒子的直径为10 nm-300nm。
24.根据权利要求15所述的方法，其中所述第二粒子的直径为40 nm-100nm。
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