[发明专利]淀粉样变性疾病的预防和治疗

权利要求书

1.一种抗体或抗体片段在制备用于预防或治疗以患者淀粉样沉淀为特征的疾病的药物组合物中的应用，该抗体或抗体片段特异地与存在于所述的沉淀上的淀粉样组分结合，其中所述的淀粉样组分源于一种前体蛋白，该前体蛋白选自免疫球蛋白重链、载脂蛋白A1的N-末端片段(ApoAI和AapoA1)、运甲状腺素蛋白、溶菌酶、纤维根α链、凝溶胶蛋白、β₂微球蛋白、心钠素、角蛋白、胰岛淀粉样多肽、肽类激素、(Pro)降钙素、前降钙素和合成核素。

2.权利要求1的应用，其中所述的淀粉样组分是原纤维组分。

3.权利要求2的应用，其中所述的抗体或抗体片段与所述的原纤维组分的表位结合。

4.权利要求3的应用，其中抗体或抗体片段特异地与所述的原纤维组分结合，而不与所述的原纤维组分的前体结合。

5.权利要求1的应用，其中抗体是人类对所述原纤维产生的抗体，所述的抗体由来自用原纤维组分表位免疫的人类B细胞制备。

6.权利要求1的应用，其中所述的淀粉样组分选自AH，ATTR，AapoA1，apoA1，Alys，Agel，AB₂M，Acal，AIAPP，AANF，SVEP以及合成核素-NAC片段。

7.权利要求1的应用，其中所述的抗体结合至少两种淀粉样原纤维组分。

8.权利要求1的应用，其中所述药物的有效剂量的特征为在患者体内有效产生针对所述的淀粉样组分的血清免疫活性量的水平，该血清水平比在预处理的对照血清样品中测量的针对所述组分的血清免疫活性水平至少高四倍。

9.权利要求1的应用，其中该抗体或抗体片段连接至一种载体。

10.权利要求1的应用，其中所述的药物为持续释放组合物。

11.一种预防或治疗以患者淀粉样沉淀为特征的疾病的药物组合物，该组合物含有有效剂量的特异地与存在于所述的沉淀上的淀粉样组分结合的抗体或抗体片段，其中所述的淀粉样组分源于一种前体蛋白，该前体蛋白选自免疫球蛋白重链、载脂蛋白A1的N-末端片段(ApoAI和AapoA1)、运甲状腺素蛋白、溶菌酶、纤维根α链、凝溶胶蛋白、β₂微球蛋白、心钠素、角蛋白、胰岛淀粉样多肽、肽类激素、(Pro)降钙素、前降钙素和合成核素。

12.权利要求11的药物组合物，其中所述的淀粉样组分是原纤维组分。

13.权利要求12的药物组合物，其中所述的抗体与所述的原纤维组分的表位结合。

14.权利要求13的药物组合物，其中抗体特异地与所述的原纤维组分结合，而不与所述的原纤维组分的前体结合。

15.权利要求14的药物组合物，其中抗体是所述原纤维的人抗体，所述的人抗体由来自用原纤维组分表位免疫的人的B细胞制备而来。

16.权利要求12的药物组合物，其中所述的淀粉样原纤维组分选自AH，ATTR，AapoA1，Alys，Agel，AB₂M，Acal，AIAPP，AANF，SVEP以及合成核素-NAC片段。

17.权利要求11的药物组合物，其中所述的组合物包括结合至少两种淀粉样原纤维组分的抗体或抗体片段。

18.权利要求11的药物组合物，其中所述的有效剂量的特征为在患者体内有效产生针对所述的淀粉样组分的血清免疫活性的水平的抗体或抗体片段的量，该血清水平比在预处理的对照血清样品中测量的针对所述组分的血清免疫活性水平至少高四倍。

19.权利要求11的药物组合物，其中该药物组合物包括一种载体。

20.权利要求11的药物组合物，其中药物组合物配制适于通过腹膜下，口服，皮下，肌内注射，鼻腔内，局部或静脉内给药。

21.权利要求11的药物组合物，其中所述的药物组合物以持续释放组合物的形式配制。