[发明专利]肌萎缩性侧索硬化症和其它脊髓病症的基因治疗

权利要求书

1.一种治疗患有运动神经元病症的哺乳动物的方法，该方法包括下述步骤：

将编码HIF1-α的重组表达载体注射入患有运动神经元病症的哺乳动物的脊髓内，从而延长其预期寿命。

2.根据权利要求1所述的方法，其中重组载体是腺病毒相关载体。

3.根据权利要求2所述的方法，其中所述腺病毒的假型是2/7。

4.根据权利要求2所述的方法，其中所述腺病毒的假型是2/8。

5.根据权利要求1所述的方法，其中将所述载体递送至所述脊髓的多个位点。

6.根据权利要求1所述的方法，其中所述载体编码HIF1-α和HSVVP16的融合蛋白。

7.根据权利要求1所述的方法，其中所述载体编码HIF 1-α和NFκB的融合蛋白。

8.根据权利要求1所述的方法，其中所述哺乳动物患有的病状选自脊髓延髓性肌萎缩、脊髓小脑性共济失调、脊髓性肌萎缩或创伤性脊髓损伤。

9.根据权利要求1所述的方法，其中所述哺乳动物患有ALS。

10.根据权利要求1所述的方法，其中所述哺乳动物选自啮齿类、鼠、人或猿。

11.根据权利要求1所述的方法，其中所述哺乳动物是人类患者。

12.一种治疗患有运动神经元病症的人类患者的方法，该方法包括下述步骤：

将编码与NFκB融合的HIF1-α的重组AAV假型2/7或2/8载体递送至患有运动神经元病症的人类患者的脊髓的多个位点，从而延长其预期寿命。

13.根据权利要求11或12所述的方法，其中所述人类患者患有的病状选自脊髓延髓性肌萎缩、脊髓小脑性共济失调、脊髓性肌萎缩或创伤性脊髓损伤。

14.根据权利要求11或12所述的方法，其中所述人类患者患有肌萎缩性侧索硬化症(ALS)。

15.一种用于治疗患有运动神经元病症的患者的重组基因递送载体，该载体包括：编码HIF1-α的重组AAV假型2/7或2/8载体。

16.根据权利要求15所述的载体，其中所述HIF1-α与NFκB融合。

17.根据权利要求16所述的载体，其中所述HIF1-α与NFκB融合，由SEQ ID NO：1所示的核苷酸序列编码。

18.根据权利要求7所述的方法，其中所述融合蛋白由SEQ ID NO：1所示的核苷酸序列编码。