[发明专利]预防、治疗和诊断蛋白聚集疾病的方法

权利要求书

1.鲨肌醇在制备用于治疗或预防与蛋白质折叠或积聚紊乱、或淀粉样蛋白形成、沉积、积聚或留存有关的中枢或外周神经系统或全身性器官的病症的药物中的用途，其中在使用中鲨肌醇以每天约1mg-约100mg/kg受试者体重的剂量给药于受试者。

2.根据权利要求1的用途，其中所述中枢或外周神经系统或全身性器官的病症导致蛋白质、蛋白质片断和肽以β-折叠片和/或原纤维和/或聚集体的形式沉淀。

3.根据权利要求1或2的用途，其中所述中枢或外周神经系统或全身性器官的病症选自：阿尔茨海默氏病，早老和衰老型；淀粉样蛋白血管病；轻度认知减退；与阿尔茨海默氏病有关的痴呆；tau病；α-突触核蛋白病；帕金森病；肌萎缩性脊髓侧索硬化；运动神经元病；痉挛性截瘫；亨延顿病；脊髓小脑性共济失调；与细胞内和/或神经元内蛋白质与聚谷氨酰胺，聚丙氨酸或由相应基因内的三或四核苷酸单元的病理扩张而引起的其它重复体的聚集有关的神经变性疾病；脑血管疾病；唐氏综合征；伴有创伤后淀粉样β肽积聚的头部创伤；与朊病毒有关的疾病；家族性英国痴呆；伴有痉挛性共济失调的早老性痴呆；英国型大脑淀粉样血管病；伴有痉挛性共济失调的早老性痴呆；丹麦型大脑淀粉样血管病；具有神经丝抑蛋白包涵体的家族性脑病(FENIB)；淀粉样多神经病；由淀粉样β肽导致的包涵体肌炎；家族性芬兰型淀粉样变性；与多发性骨髓瘤相关的全身性淀粉样变性；家族性地中海热；慢性感染和发炎；以及与胰岛淀粉样多肽有关的II型糖尿病。

4.根据权利要求3的用途，其中所述中枢或外周神经系统或全身性器官的病症是阿尔茨海默氏病。

5.根据权利要求3的用途，其中所述病症是与阿尔茨海默氏病有关的痴呆。

6.根据权利要求3的用途，其中所述病症是轻度认知减退。

7.鲨肌醇在制备用于治疗患有特征在于认知缺陷和淀粉样蛋白斑神经病理的与淀粉样蛋白质有关疾病的受试者的药物中的用途。

8.鲨肌醇在制备用于改善认知或延长阿尔茨海默氏病患者寿命的药物中的用途。

9.鲨肌醇在制备用于抑制患有与淀粉样蛋白质有关疾病和大脑中含有大脑淀粉样蛋白质沉积的受试者中大脑淀粉样蛋白质沉积的药物中的用途。

10.鲨肌醇在制备用于治疗处于与淀粉样蛋白质有关疾病的症状发生前的晚期的受试者的药物中的用途。

11.根据权利要求10的用途，其中症状发生前的晚期特征在于明显认知缺陷和淀粉样神经病理。

12.鲨肌醇在制备用于减少患有阿尔茨海默氏病的受试者中淀粉样蛋白斑负担、淀粉样蛋白积聚或Aβ42含量之一种或多种的药物中的用途.

13.鲨肌醇在制备用于逆转患有阿尔茨海默氏病的受试者中淀粉样蛋白积聚、淀粉样蛋白斑神经病理或认知缺陷的药物中的用途。

14.根据任意前述权利要求的用途，其中药物包含可药用载体。

15.根据权利要求1-14任一项的用途，其中在使用中鲨肌醇以每天10mg-100mg/kg受试者体重的剂量给药于受试者。

16.根据权利要求15的用途，其中在使用中鲨肌醇以每天30mg-70mg/kg受试者体重的剂量给药于受试者。

17.根据权利要求15的用途，其中在使用中鲨肌醇以每天10mg-70mg/kg受试者体重的剂量给药于受试者。

18.根据权利要求1-14中任一项的用途，其中在使用中鲨肌醇以每天1mg-70mg/kg受试者体重的剂量给药于受试者。