[发明专利]新型吲哚衍生化合物以及包含它们的药物组合物有效
| 申请号： | 200880005370.7 | 申请日： | 2008-02-19 |
| 公开（公告）号： | CN101652364A | 公开（公告）日： | 2010-02-17 |
| 发明（设计）人： | F·勒热纳;J·塔齐;D·格里尔森;C·里瓦勒;F·马于托-贝策 | 申请（专利权）人： | 国家科学研究中心;居里研究所 |
| 主分类号： | C07D471/04 | 分类号： | C07D471/04;C07D401/12 |
| 代理公司： | 北京戈程知识产权代理有限公司 | 代理人： | 程 伟 |
| 地址： | 法国*** | 国省代码： | 法国;FR |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 新型 吲哚 衍生 化合物 以及 包含 它们 药物 组合 | ||
1.化合物，其选自下列化合物：
5，8-二甲基-6-(吡啶-2-基氨基)-2H-异喹啉-1-酮；
5，8-二甲基-6-(3-甲氧基-吡啶-2-基氨基)-异喹啉-1-酮；或
5，8-二甲基-6-(5-甲基-吡啶-2-基氨基)-异喹啉。
2.一种药物组合物，其包含至少一种如权利要求1所述的化合物和 任选地药学上可接受的载体。
3.化合物在制备药物中的用途，其中所述化合物选自下列化合物：
6-氯-5，10-二甲基-11H-吡啶并[3’，2’：4，5]吡咯并[3，2-g]异喹啉；
5，10-二甲基-11H-吡啶并[3’，2’：4，5]吡咯并[3，2-g]异喹啉；
5，8-二甲基-6-(吡啶-2-基氨基)-2H-异喹啉-1-酮；
5，8-二甲基-6-(3-甲氧基-吡啶-2-基氨基)-异喹啉-1-酮；或
5，8-二甲基-6-(5-甲基-吡啶-2-基氨基)-异喹啉；
所述药物用于治疗受试者体内由至少一种诱导早期终止密码子出现的突 变引发的遗传疾病。
4.根据权利要求3所述的用途，其特征在于所述遗传疾病选自β- 地中海贫血、马方氏综合征、杜兴氏肌营养不良症、贝克尔氏肌营养不 良症、乌利希氏病、胡尔勒氏综合征和囊性纤维化，以及其用于在涉及 所述遗传疾病的基因中具有提前终止密码子的受试者。
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