[发明专利]双链锁核酸组合物

权利要求书

1.下式的化合物

式IIa

其中：

-n是从0到10的任意整数，或其间的任意数值，条件是如果n＝0则p＝1、2、3、4、5、6、7、8、9或10；

-p是从0到10的任意整数，或其间的任意数值，条件是如果p＝0则n＝1、2、3、4、5、6、7、8、9或10；

-V、Z、Q和W是任意核苷、核糖核苷、脱氧核糖核苷、核苷类似物、核糖核苷类似物或脱氧核糖核苷类似物；

-m是从1到500的任意整数，或其间的任意数值；

-S是肌苷、肌苷类似物核苷、腺嘌呤或腺嘌呤类似物核苷；

-D是胞嘧啶、胞嘧啶类似物核苷、尿嘧啶或尿嘧啶类似物核苷；

-k₁、k₂、k₃和k₄可独立地是0到10的任意整数，或其间的任意整数；

-R可以独立地为通过核苷间连接基团连接到相应核苷的任意核糖核苷，或者R可以不存在；并且

-其中V、S、D、Z、Q、R和W中的一个或多个包含一个或多个锁核酸(LNA)单体。

2.下式的化合物

R_k1-V_n-(S_m)-W_p-R_k2

式IVc

其中：

-n是从0到10的任意整数，或其间的任意数值，条件是如果n＝0则p＝1、2、3、4、5、6、7、8、9或10；

-p是从0到10的任意整数，或其间的任意数值，条件是如果p＝0则n＝1、2、3、4、5、6、7、8、9或10；

-V和W是任意核苷、核糖核苷、脱氧核糖核苷、核苷类似物、核糖核苷类似物或脱氧核糖核苷类似物；

-m是从1到500的任意整数，或其间的任意数值；

-S是肌苷、肌苷类似物核苷、腺嘌呤或腺嘌呤类似物核苷；

-k₁和k₂可独立地是0到10的任意整数，或其间的任意整数；

-R可以独立地为通过核苷间连接基团连接到相应核苷的任意核糖核苷，或者R可以不存在；并且

-其中V、S、R和W中的一个或多个包含一个或多个锁核酸(LNA)单体。

3.下式的化合物

R_k4-Q_p-(D_m)-Z_n-R_k3

式IVd

其中：

-n是从0到10的任意整数，或其间的任意数值，条件是如果n＝0则p＝1、2、3、4、5、6、7、8、9或10；

-p是从0到10的任意整数，或其间的任意数值，条件是如果p＝0则n＝1、2、3、4、5、6、7、8、9或10；

-Z和Q是任意核苷、核糖核苷、脱氧核糖核苷、核苷类似物、核糖核苷类似物或脱氧核糖核苷类似物；

-m是从1到500的任意整数，或其间的任意数值；

-D是胞嘧啶、胞嘧啶类似物核苷、尿嘧啶或尿嘧啶类似物核苷；

-k₃和k₄可独立地是0到10的任意整数，或其间的任意整数；

-R可以独立地为通过核苷间连接基团连接到相应核苷的任意核糖核苷，或者R可以不存在，在一些实施方案中，例如，第一链的5′R核糖核苷能够与第二链的3′R核糖核苷成键，并且；

-其中R、Z、D和Q中的一个或多个包含一个或多个锁核酸(LNA)单体。