[发明专利]ATP-结合盒转运蛋白调节剂

权利要求书

 选自下式的化合物：

和。

 化合物

。

 化合物

。

 化合物

。

 药物组合物包含：

(i) 根据权利要求1的化合物；和

(ii) 药学上可接受的载体。

 权利要求5的组合物，进一步包含一种选自以下的附加剂：溶粘蛋白剂、支气管扩张剂、抗生素、抗感染剂、抗炎剂、CFTR矫正药、CFTR增强剂或营养剂。

 权利要求5或6的组合物，其中化合物为

。

 权利要求5或6的组合物，其中化合物为

。

 权利要求5或6的组合物，其中化合物为

。

 一种增加细胞膜中功能性ABC转运蛋白数量的方法，所述方法包括使所述细胞与选自下式化合物接触的步骤

 和 。

 权利要求10的方法，其中ABC转运蛋白为CFTR。

 权利要求10或11的方法，其中化合物为

。

 权利要求10或11的方法，其中化合物为

。

 权利要求10或11的方法，其中化合物为

。

 一种治疗患者由ABC转运蛋白活性引起的疾病、紊乱或病症的方法，包括将选自下式的化合物施用于所述患者。

 和 。

 根据权利要求15的方法，其中所述疾病、紊乱或病症选自囊性纤维化、遗传性肺气肿、遗传性血色素沉着病、凝血-纤维蛋白溶解缺陷，诸如蛋白质C缺乏、1型遗传性血管性水肿、脂质代谢过程缺陷，诸如家族性高胆固醇血症、1型乳糜微粒血症、无β脂蛋白血症、溶酶体贮积病，诸如I-细胞疾病/假胡尔勒氏病、粘多醣病、桑德霍夫病/泰-萨病、II型克-纳综合征、多发性内分泌病/高胰岛素血症、糖尿病、拉龙侏儒、髓过氧化物酶缺乏、原发性甲状旁腺功能减退、黑色素瘤、CDG 1型糖基化病、先天性甲状腺功能亢进症、成骨不全、遗传性低纤维蛋白原血症、ACT缺乏、尿崩症(DI)、神经生理性尿崩症、肾原性尿崩症、进行性神经性肌萎缩、佩-梅病、神经退行性疾病，诸如阿尔茨海默病、帕金森病、肌萎缩性侧索硬化症、进行性核上性麻痹、皮克病、几种多聚谷氨酰胺神经性障碍，诸如亨廷顿舞蹈病、I型脊髓小脑性共济失调、脊髓和延髓性肌萎缩、齿状核红核苍白球路易体萎缩症和强直性肌营养不良，以及海绵状脑病，诸如遗传性克-雅病(源于朊病毒蛋白代谢过程缺陷)、法布里病、施特劳斯纳综合征、COPD、干眼病和Sj?grens's病。

 权利要求15或16的方法，其中化合物为

。

 权利要求15或16的方法，其中化合物为

。

 权利要求15或16的方法，其中化合物为

。

 一种用于测量体外或体内检测生物样品的ABC转运蛋白或其片段的活性的试剂盒，所述试剂盒包含：

(i)包含选自权利要求1所述化合物的第一组合物；和

(ii)使用说明书，用于说明如何：

    a)使该组合物与生物样品接触；和

    b)检测所述ABC转运蛋白或其片段的活性。

 根据权利要求20的试剂盒，其还包含用于以下目的的使用说明书：

a)使另外的组合物与所述生物样品接触；

b)在所述另外的化合物的存在下，检测所述ABC转运蛋白或其片段的活性；和

c)将在所述另外的化合物的存在下的ABC转运蛋白的活性，与所述第一组合物存在下ABC转运蛋白的密度进行比较。