[发明专利]多核苷酸无效

申请号：	200910160526.5	申请日：	2002-11-21
公开（公告）号：	CN101670119A	公开（公告）日：	2010-03-17
发明（设计）人：	P·方托拉;H·加伦;W·H·罗宾逊;L·斯坦恩曼;P·J·鲁伊兹;P·J·尤茨	申请（专利权）人：	利兰·斯坦福青年大学托管委员会
主分类号：	A61K48/00	分类号：	A61K48/00;A61K39/00;A61P25/28
代理公司：	上海专利商标事务所有限公司	代理人：	韦东
地址：	美国加利***	国省代码：	美国;US
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摘要：
搜索关键词：	多核苷酸
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【权利要求书】：

1.下述(a)和(b)所述物质在制备用于降低患有多发性硬化的对象的多发性硬化的严重性的药剂中的用途：

(a)治疗有效量的DNA自身载体，该载体含有编码多发性硬化中靶向的自身抗原的一种或多种免疫显性表位的多核苷酸；和

(b)选自5’-嘌呤-嘧啶-[X]-[Y]-嘧啶-嘧啶-3’或5’-嘌呤-嘌呤-[X]-[Y]-嘧啶-嘧啶-3’的免疫调节序列，其中X和Y是任何天然产生或合成的核苷酸，但X和Y不能是胞嘧啶-鸟嘌呤；

其中，所述DNA自身载体肌肉内给予。

2.如权利要求1所述的用途，其特征在于，所述对象中多发性硬化严重性的降低表现为以下一种或多种：临床复发减少、MRI上钆增强的损伤减少和MRI上增强损伤的减少。

3.如权利要求1所述的用途，其特征在于，所述自身抗原选自：蛋白脂蛋白(PLP)；髓鞘碱性蛋白(MBP)；髓鞘少突胶质细胞糖蛋白(MOG)；环核苷酸磷酸二酯酶(CNPase)；髓鞘相关糖蛋白(MAG)；髓鞘相关少突胶质细胞碱性蛋白(MBOP)；α-B-晶体蛋白(热激蛋白)；OSP(少突胶质细胞特异蛋白)；和瓜氨酸修饰的MBP。

4.如权利要求1所述的用途，其特征在于，所述自身抗原是髓鞘蛋白。

5.如权利要求4所述的用途，其特征在于，所述髓鞘蛋白选自髓鞘碱性蛋白(MBP)；髓鞘少突胶质细胞糖蛋白(MOG)；髓鞘相关糖蛋白(MAG)；髓鞘相关少突胶质细胞碱性蛋白(MBOP)；和瓜氨酸修饰的MBP。

6.如权利要求5所述的用途，其特征在于，所述髓鞘蛋白是髓鞘碱性蛋白(MBP)。

7.如权利要求1所述的用途，其特征在于，所述对象是人。

8.如权利要求1所述的用途，其特征在于，所述免疫调节序列结合在所述DNA自身载体中。

9.如权利要求1所述的用途，其特征在于，所述自身抗原是自身蛋白。

10.如权利要求1所述的用途，其特征在于，所述自身抗原是多肽。

11.如权利要求1所述的用途，其特征在于，所述自身抗原是肽。

12.如权利要求1所述的用途，其特征在于，所述DNA自身载体含有编码多发性硬化中靶向的第二自身抗原的多核苷酸。

13.如权利要求1所述的用途，其特征在于，所述DNA自身载体的治疗有效量为约0.001微克到约1克。

14.如权利要求1所述的用途，其特征在于，所述DNA自身载体的治疗有效量为约10微克到约5毫克。

15.如权利要求1所述的用途，其特征在于，所述DNA自身载体的治疗有效量为约0.025毫克到约5毫克。