[发明专利]用于诊断与治疗目的的微小RNA(MIRNA)和下游靶标

权利要求书

1.由15-24个连接核苷组成的修饰寡核苷酸在制备用于在患有或疑似患有纤维变性的受治疗者中治疗纤维变性的药物中的用途，其中所述修饰寡核苷酸的核苷碱基序列与miR-21互补。

2.由15-24个连接核苷组成的修饰寡核苷酸在制备用于在有发生纤维变性风险的受治疗者中预防纤维变性的药物中的用途，其中所述修饰寡核苷酸的核苷碱基序列与miR-21互补。

3.权利要求1或2的用途，其中所述纤维变性是肝纤维变性、心脏纤维变性、肾纤维变性、肺纤维变性、皮肤纤维变性、年龄相关性纤维变性或脾纤维变性。

4.权利要求1或2的用途，其中所述受治疗者患有至少一种心脏疾病或病症。

5.权利要求4的用途，其中所述心脏疾病或病症选自心脏肥大、高血压性心力衰竭、舒张性心力衰竭、收缩性心力衰竭、心脏相关性贮积病、心肌病、缩窄性心包炎、冠状动脉疾病、急性心肌梗死、慢性心肌梗死、右心衰竭、心律失常、心肌炎相关性纤维变性和心脏瓣膜疾病。

6.权利要求5的用途，其中所述心肌病选自扩张型心肌病、梗阻性肥厚型心肌病、无梗阻肥厚型心肌病、限制性心肌病、致心律失常性右室心肌病和糖尿病性心肌病。

7.权利要求5的用途，其中所述心脏瓣膜疾病选自二尖瓣狭窄、主动脉瓣狭窄、三尖瓣狭窄和肺动脉瓣狭窄。

8.权利要求5的用途，其中所述心脏瓣膜疾病选自二尖瓣闭锁不全、主动脉瓣闭锁不全、三尖瓣闭锁不全和肺动脉瓣闭锁不全。

9.权利要求1或2的用途，其中所述药物被制成适用于静脉内给药、皮下给药、动脉内给药或心脏内给药。

10.权利要求1的用途，其中所述药物用于改善心脏重量增加、左心室扩张或缩短分数的减低。

11.权利要求2的用途，其中所述药物用于防止心脏重量增加、左心室扩张或缩短分数的减低。

12.权利要求1或2的用途，其中所述药物用于改善心脏功能。

13.由15-24个连接核苷组成的修饰寡核苷酸在制备用于在患有或疑似患有纤维变性的受治疗者中治疗纤维变性的药物中的用途，其中所述受治疗者患有至少一种肝脏疾病或病症，并且所述修饰寡核苷酸的核苷碱基序列与miR-21互补。

14.权利要求13的用途，其中至少一种肝脏疾病或病症是慢性肝损伤。

15.权利要求13的用途，其中至少一种肝脏疾病或病症是肝炎病毒感染。

16.权利要求15的用途，其中所述肝炎感染是丙型肝炎感染。

17.权利要求13的用途，其中至少一种肝脏疾病或病症是非酒精性脂肪性肝炎。

18.权利要求13的用途，其中至少一种肝脏疾病或病症是肝硬化。

19.权利要求13和14-18中任一项的用途，其中所述药物用于静脉内给药或皮下给药。

20.权利要求13和14-18中任一项的用途，其中所述药物用于改善肝功能。

21.由15-24个连接核苷组成的修饰寡核苷酸在制备用于在患有或疑似患有纤维变性的受治疗者中治疗纤维变性的药物中的用途，其中所述受治疗者患有至少一种肺部疾病或病症，并且其中所述修饰寡核苷酸的核苷碱基序列与miR-21互补。

22.权利要求21的用途，其中至少一种肺部疾病或病症是慢性阻塞性肺部疾病。

23.权利要求21或22的用途，其中所述药物用于经肺给药。

24.由15-24个连接核苷组成的修饰寡核苷酸在制备用于在患有或疑似患有纤维变性的受治疗者中治疗纤维变性的药物中的用途，其中所述受治疗者患有至少另一种疾病或病症，并且其中所述修饰寡核苷酸的核苷碱基序列与miR-21互补。

25.权利要求24的用途，其中至少另一种疾病或病症是肺动脉高压。

26.权利要求24的用途，其中至少另一种疾病或病症是血管相关性疾病。