[发明专利]EPAS1抑制剂的组合物和用途

权利要求书

1.一种核酸，其包含：

(i)包含选自SEQ ID NOs：2-4的序列的在长度上为大约15至大约30个核苷酸的第一链，和

(ii)在长度上为大约5至大约30个核苷酸的第二链，

其中第一链与第二链的至少12个核苷酸彼此互补并且在生理条件下形成双链核酸，以及其中所述双链核酸可通过RNA干扰机制降低内皮PAS结构域蛋白1(EPAS1)在细胞中的表达。

2.权利要求1的核酸，其中所述核酸是双链RNA。

3.权利要求2的核酸，其中所述双链部分任选地在长度上为大约15至大约30个核苷酸。

4.权利要求1的核酸，其中所述核酸是发夹RNA。

5.权利要求4的核酸，其中所述发夹RNA包含具有在长度上为大约4至大约10个核苷酸的环区域。

6.前述权利要求中任一项的核酸，其中所述第一链是DNA多核苷酸，并且所述第二链是RNA多核苷酸。

7.权利要求6的核酸，其中所述第一和/或第二链还包含3′突出区域、5′突出区域或3′和5′突出区域。

8.权利要求7的核酸，其中所述突出区域在长度上为大约1至大约10个核苷酸。

9.前述权利要求中任一项的核酸，其中所述第一链包含选自SEQ ID NOs：5、7、9、11、13、15、17、19、21、23、25、27、29、31、33、35、37、39、41、43、45、47、49、51、53、55、57、59、61、63、65、67、69、71、73、75、77、79和81的序列。

10.权利要求1至9中任一项的核酸，其中所述第二链包含选自SEQID NO：6、8、10、12、14、16、18、20、22、24、26、28、30、32、34、36、38、40、42、44、46、48、50、52、54、56、58、60、62、64、66、68、70、72、74、76、78、80和82的序列。

11.一种分离的核酸，其中包含在生理条件下与EPAS1转录物中对应于SEQ ID NO：1内核苷酸655-718、2878-2929或4978-5039的区域发生杂交并且降低EPAS1在细胞中的表达的序列。

12.权利要求11的分离的核酸，其中所述核酸包含与EPAS1转录物中对应于SEQ ID NO：1内核苷酸66-708、2888-2919或4988-5029的区域发生杂交的序列。

13.权利要求11的核酸，其中所述核酸包含与EPAS1转录物中对应于SEQ ID NO：1内核苷酸670-703，2893-2914或4992-5024的区域发生杂交的序列。

14.权利要求11至13中任一项的核酸，其中所述核酸是单链的。

15.权利要求11至13中任一项的核酸，其中所述核酸是双链的。

16.权利要求11至15中任一项的核酸，其中所述核酸包含与EPAS1的所述区域中的一个互补的至少10个连续核苷酸。

17.权利要求11至16中任一项的核酸，其中所述核酸在长度上为大约14至大约50个核苷酸。

18.权利要求11至17中任一项的核酸，其中所述核酸是RNA分子。

19.权利要求11至17中任一项的核酸，其中所述核酸是DNA分子。

20.权利要求11至17中任一项的核酸，其中所述核酸包含DNA链和RNA链。

21.权利要求11至20中任一项的核酸，其中所述核酸是包含选自SEQ ID NOs：2-4的序列的RNAi构建体。

22.权利要求11至20中任一项的核酸，其中所述核酸是包含选自SEQ ID NOs：5-82的序列的RNAi构建体。

23.权利要求11至22中任一项的核酸，其中所述核酸是酶促核酸。

24.权利要求23的核酸，其中所述酶促核酸是核酶。

25.权利要求23的核酸，其中所述酶促核酸是DNA酶。