[发明专利]用于向细胞内递送的二嵌段共聚物和其多核苷酸复合物

权利要求书

1.一种共聚物，其包含：

(a)第一嵌段，其包含在正常生理pH下为亲水性的第一结构单元；

(b)第二嵌段，其包含：

(i)在正常生理pH下为阳离子性的并且可以与第一结构单元相同或不同的第二结构单元；

(ii)在正常生理pH下为阴离子性的第三结构单元；

(iii)疏水性增强部分，其中：

该疏水性增强部分共价连接第二结构单元；

该疏水性增强部分共价连接第三结构单元；

该疏水性增强部分包含在第二嵌段的第四结构单元中；或

其任何组合。

2.权利要求1的共聚物，其中第二嵌段在总电荷上基本为中性的。

3.权利要求1至2中任一项的共聚物，其中共聚物是二嵌段共聚物。

4.权利要求1至3中任一项的共聚物，其中第一结构单元是阳离子性的、阴离子性的、中性的或两性离子的。

5.权利要求4的共聚物，其中第一结构单元是阳离子性的。

6.权利要求1至5中任一项的共聚物，其中第一嵌段包含多个第一结构单元。

7.权利要求1至6中任一项的共聚物，其中第二嵌段包含多个第二结构单元、多个第三结构单元和多个疏水性增强部分。

8.权利要求1至7中任一项的共聚物，其中所述正常生理pH是大约7.2至大约7.4。

9.一种共聚物，其包含：

(a)第一嵌段，其包含在正常生理pH下为阳离子性的第一结构单元；

(b)第二嵌段，其包含：

(i)在正常生理pH下为阳离子性的并且可以与第一结构单元相同或不同的第二结构单元；

(ii)在正常生理pH下为阴离子性的第三结构单元；

(iii)疏水性增强部分，其中：

该疏水性增强部分共价连接第二结构单元；或

该疏水性增强部分共价连接至第三结构单元；或

该疏水性增强部分包含在第二嵌段的第四结构单元中；或

其任何组合；和

第二嵌段在总电荷上基本上是中性。

10.一种内体裂解性共聚物，其包含：

(a)第一嵌段，该第一嵌段为亲水性嵌段；和

第二嵌段，该第二嵌段为膜去稳定化疏水性嵌段，其包含：

(i)在大约中性pH下为阴离子性的第一可带电荷种类

(ii)在大约中性pH下为阳离子性的第二可带电荷种类。

11.一种内体裂解性共聚物，其包含：

(a)第一嵌段，该第一嵌段是包含在大约中性pH下为阳离子性的第一可带电荷种类的亲水性嵌段；

(b)第二嵌段，该第二嵌段为膜去稳定化的疏水性嵌段，其包含：

(i)在大约中性pH下为阴离子性的第二可带电荷种类；和

(ii)在大约中性pH下为阳离子性的第三可带电荷种类；和

(c)与第一嵌段缔合的寡核苷酸。

12.一种内体裂解性共聚物，其包含：

(a)第一嵌段，该第一嵌段为亲水性嵌段，

(b)第二嵌段，该第二嵌段是包含丙烯酸残基或烷基丙烯酸残基的膜去稳定化疏水性嵌段。

13.权利要求1至12的任一项的聚合物，其中第一聚合物嵌段为大约10,000道尔顿。

14.权利要求1至12的任一项的聚合物，其中第一聚合物嵌段为大约2,000道尔顿至大约30,000道尔顿。

15.权利要求1至12的任一项的聚合物，其中第一聚合物嵌段为大约8,500道尔顿至大约13,000道尔顿。

16.权利要求1至15的任一项的聚合物，其中第二聚合物嵌段的分子量是第一聚合物嵌段的分子量的大约1至3倍。