[发明专利]UsiRNA复合物

权利要求书

1.一种核酸，所述核酸包含有义链和反义链以及具有15至24个碱基对的双链区，其中所述有义链5’端的最后三个位置中的任一个或更多个位置被相同或不同的羟甲基取代的核苷酸单体占据。

2.根据权利要求1所述的核酸，其中所述核酸还包括所述有义链3’端的最后两个位置中的一个或两个被相同或不同的羟甲基取代的核苷酸单体占据的核酸。

3.根据权利要求1所述的核酸，其中所述核酸还包括所述反义链3’端的最后两个位置中的一个或两个被相同或不同的羟甲基取代的核苷酸单体占据的核酸。

4.一种核酸，所述核酸包含有义链和反义链以及具有15至24个碱基对的双链区，其中所述反义链5、6、7以及8位中的一个或更多个位置被相同或不同的羟甲基取代的核苷酸单体占据，其中所述反义链的位置从所述反义链5’端的1位开始计数。

5.根据权利要求4所述的核酸，其中所述核酸还包括所述有义链3’端的最后两个位置中的一个或两个被相同或不同的羟甲基取代的核苷酸单体占据的核酸。

6.根据权利要求4所述的核酸，其中所述核酸还包括所述反义链3’端的最后两个位置中的一个或两个被相同或不同的羟甲基取代的核苷酸单体占据的核酸。

7.根据权利要求1-6任何一项所述的核酸，其中所述双链区具有19或20个碱基对。

8.根据权利要求1-6任何一项所述的核酸，其中所述有义链和所述反义链各自的长度为21或22个核苷酸单体。

9.根据权利要求1-6任何一项所述的核酸，其中所述核酸具有平端或3’端悬端。

10.根据权利要求1-6任何一项所述的核酸，其中所述反义链具有含至少15个连续核苷酸单体的区域，所述15个连续核苷酸单体与SEQ ID NO：12、34、56、78、100、124或147的任何15个连续的核苷酸单体相对应。

11.一种核酸，所述核酸包含有义链和反义链以及具有25至40个碱基对的双链区，其中所述反义链3’端的最后一个位置和所述有义链3’端的最后一个位置被相同或不同的羟甲基取代的核苷酸单体占据。

12.根据权利要求11所述的核酸，其中所述反义链3’端的最后两个位置被相同或不同的羟甲基取代的核苷酸单体占据。

13.一种核酸，所述核酸包含有义链和反义链以及具有25至40个碱基对的双链区，其中所述有义链的21、22以及23位中的一个或更多个位置被相同或不同的羟甲基取代的核苷酸单体占据，其中所述有义链的位置从所述有义链5’端的1位开始计数。

14.一种核酸，所述核酸包含有义链和反义链以及具有25至40个碱基对的双链区，其中所述反义链的18、19、20、21以及22位中的一个或更多个位置被相同或不同的羟甲基取代的核苷酸单体占据，其中所述有义链的位置从所述反义链3’端的1位开始计数。

15.根据权利要求13或14所述的核酸，所述核酸还包括所述反义链3’端的最后两个位置中的一个或两个被相同或不同的羟甲基取代的核苷酸单体占据的核酸。

16.根据权利要求13或14所述的核酸，所述核酸还包括所述有义链3’端的最后两个位置中的一个或两个被相同或不同的羟甲基取代的核苷酸单体占据的核酸。

17.根据权利要求11、13或14所述的核酸，其中所述反义链具有含至少15个连续核苷酸单体的区域，所述15个连续核苷酸单体与SEQ ID NO：169、185、201、217或233的任何15个连续的核苷酸单体相对应。

18.根据权利要求1-6和11-14任一项所述的核酸，其中所述羟甲基取代的核苷酸单体为2’-3’-开环-核苷酸单体。

19.根据权利要求1-6和10-13任一项所述的核酸，其中所述羟甲基取代的核苷酸单体选自下述单体D、F、G、H、I或J：

其中，R选自氢、烷基、胆固醇衍生物、荧光团、多胺、脂肪酸、氨基酸、糖以及多肽，

其中碱基为任何嘌呤、嘧啶或它们的衍生物或类似物。