[发明专利]通过抑制抗病毒基因的天然反义转录物来治疗抗病毒基因相关疾病

权利要求书

1.一种在体内或在体外调节患者细胞或组织中抗病毒基因多核苷酸的功能和/或表达的方法，所述方法包括：

使所述细胞或组织接触长度为5-30个核苷酸的至少一种反义寡核苷酸，其中所述至少一种寡核苷酸与以下多核苷酸的反向互补序列具有至少50％序列同一性：所述多核苷酸包含在SEQ ID NO：4的核苷酸1-1267、SEQ ID NO：5的核苷酸1-586、SEQ ID NO：6的核苷酸1-741、SEQ ID NO：7的核苷酸1-251、SEQ ID NO：8的核苷酸1-681和SEQ ID NO：9的核苷酸1-580之内的5-30个连续核苷酸；从而在体内或在体外调节患者细胞或组织中的抗病毒基因多核苷酸的功能和/或表达。

2.一种在体内或在体外调节患者细胞或组织中抗病毒基因多核苷酸的功能和/或表达的方法，所述方法包括：

使所述细胞或组织接触长度为5-30个核苷酸的至少一种反义寡核苷酸，其中所述至少一种寡核苷酸与抗病毒基因多核苷酸的天然反义物的反向互补序列具有至少50％序列同一性；从而在体内或在体外调节患者细胞或组织中的抗病毒基因多核苷酸的功能和/或表达。

3.一种在体内或在体外调节患者细胞或组织中抗病毒基因多核苷酸的功能和/或表达的方法，所述方法包括：

使所述细胞或组织接触长度为5-30个核苷酸的至少一种反义寡核苷酸，其中所述寡核苷酸与抗病毒基因多核苷酸的反义寡核苷酸具有至少50％序列同一性；从而在体内或在体外调节患者细胞或组织中的抗病毒基因多核苷酸的功能和/或表达。

4.一种在体内或在体外调节患者细胞或组织中抗病毒基因多核苷酸的功能和/或表达的方法，所述方法包括：

使所述细胞或组织接触靶向抗病毒基因多核苷酸的天然反义寡核苷酸的区域的至少一种反义寡核苷酸；从而在体内或在体外调节患者细胞或组织中的抗病毒基因多核苷酸的功能和/或表达。

5.权利要求4的方法，其中抗病毒基因在体内或在体外的功能和/或表达相对于对照增加。

6.权利要求4的方法，其中所述至少一种反义寡核苷酸靶向抗病毒基因多核苷酸的天然反义序列。

7.权利要求4的方法，其中所述至少一种反义寡核苷酸靶向核酸序列，所述核酸序列包括抗病毒基因多核苷酸的编码和/或非编码核酸序列。

8.权利要求4的方法，其中所述至少一种反义寡核苷酸靶向抗病毒基因多核苷酸的重叠和/或非重叠序列。

9.权利要求4的方法，其中所述至少一种反义寡核苷酸包含一种或更多种选自以下的修饰：至少一种经修饰的糖部分、至少一种经修饰的核苷间键、至少一种经修饰的核苷酸及其组合。

10.权利要求9的方法，其中所述一种或更多种修饰包括至少一种选自以下的经修饰糖部分：2’-O-甲氧基乙基修饰的糖部分、2’-甲氧基修饰的糖部分、2’-O-烷基修饰的糖部分、二环糖部分及其组合。

11.权利要求9的方法，其中所述一种或更多种修饰包括至少一种选自以下的经修饰核苷间键：硫代磷酸酯、2’-O-甲氧基乙基(MOE)、2’-氟、烷基膦酸酯、二硫代磷酸酯、烷基硫代膦酸酯、氨基磷酸酯、氨基甲酸酯、碳酸酯、磷酸三酯、氨基乙酸酯、羧甲基酯及其组合。

12.权利要求9的方法，其中所述一种或更多种修饰包括至少一种选自以下的经修饰的核苷酸：肽核酸(PNA)、锁定核酸(LNA)、阿糖核酸(FANA)、其类似物、衍生物和组合。

13.权利要求1的方法，其中所述至少一种寡核苷酸包含如SEQ ID NO：10-30所述的至少一个寡核苷酸序列。

14.一种在体内或在体外调节哺乳动物细胞或组织中抗病毒基因的功能和/或表达的方法，所述方法包括：

使所述细胞或组织接触长度为5-30个核苷酸的至少一种短干扰RNA(siRNA)寡核苷酸，所述至少一种siRNA寡核苷酸对抗病毒基因多核苷酸的反义多核苷酸是特异性的，其中所述至少一种siRNA寡核苷酸与抗病毒基因多核苷酸的反义和/或有义核酸分子的至少约五个连续核酸的互补序列具有至少50％序列同一性；和，在体内或在体外调节哺乳动物细胞或组织中抗病毒基因的功能和/或表达。