[发明专利]治疗帕金森氏病和脑多巴胺能神经元的其它病症的方法

权利要求书

1.将治疗用神经生长因子递送到人对象脑中目标缺陷型、患病或受损的多巴胺能神经元的方法，所述方法包括直接将编码神经生长因子的表达载体递送到黑质中和纹状体中，以改善响应表达的神经生长因子的缺陷、疾病或损伤。

2.权利要求1所述的方法，其中所述直接递送到纹状体是到壳核的至少一个区域。

3.权利要求1所述的方法，其中递送到所述纹状体的编码神经生长因子的表达载体的总单位剂量大于递送到所述黑质中的编码神经生长因子的表达载体的单位剂量。

4.权利要求3所述的方法，其中递送到所述壳核的单位剂量多达递送到所述黑质的单位剂量的10倍。

5.权利要求1所述的方法，其中所述疾病通过刺激多巴胺能神经元修复或活性而被改善。

6.权利要求1所述的方法，其中所述疾病通过恢复帕金森氏病伴随的运动功能缺陷而被改善。

7.权利要求1所述的方法，其中所述神经生长因子来自GDNF家族，其选自以下分子：GDNF、神经秩蛋白、persephin和artemin。

8.权利要求7所述的方法，其中所述神经生长因子是神经秩蛋白。

9.权利要求1所述的方法，其中所述表达载体是腺相关病毒载体。

10.权利要求9所述的方法，其中所述AAV载体是AAV血清型2型载体。

11.权利要求1所述的方法，其中所述递送用泵进行。

12.权利要求1所述的方法，其中向所述黑质的逆向运输在所述对象中被削弱。

13.权利要求4所述的方法，其中递送到所述壳核的单位剂量是递送到所述黑质的单位剂量的4倍。

14.权利要求6所述的方法，其中所述对象患有晚期帕金森氏病。

15.权利要求6所述的方法，其中所述对象患有早期帕金森氏病。

16.权利要求6所述的方法，其中所述改善在治疗后1个月或之后可观察到。

17.权利要求6所述的方法，其中所述改善在治疗后12个月或之后可观察到。

18.权利要求6所述的方法，其中所述改善在治疗后18个月或之后可观察到。

19.权利要求6所述的方法，其中所述改善在治疗后24到48个月或之后可观察到。

20.权利要求1所述的方法，其中所述神经生长因子在所述黑质的胞体中表达。

21.权利要求1所述的方法，其中TH上调发生在所述纹状体中。

22.权利要求1所述的方法，其中TH上调发生在所述黑质中。

23.权利要求1所述的方法，其中在所述纹状体中的递送是到脑的每侧的至少1个部位。

24.权利要求1所述的方法，其中递送到所述黑质是到脑的每侧的至少1个部位。

25.将治疗用神经生长因子递送到人对象脑中目标缺陷型、患病或受损的多巴胺能神经元的方法，所述方法包括直接将所述神经生长因子递送到黑质中和纹状体中，以改善响应表达的神经生长因子的缺陷、疾病或损伤。

26.将治疗用神经生长因子递送到人对象脑中目标缺陷型、患病或受损的多巴胺能神经元的方法，所述方法包括直接将编码神经生长因子的表达载体递送到黑质中，以改善响应表达的神经生长因子的缺陷、疾病或损伤。

27.将治疗用神经生长因子递送到人对象脑中目标缺陷型、患病或受损的多巴胺能神经元的方法，所述方法包括直接将所述神经生长因子递送到黑质中，以改善响应表达的神经生长因子的缺陷、疾病或损伤。

28.将治疗用神经生长因子递送到人对象脑中目标缺陷型、患病或受损的多巴胺能神经元的方法，所述方法包括直接将供体细胞中包含的神经生长因子移植到黑质中和纹状体中，以改善响应表达的神经生长因子的缺陷、疾病或损伤。

29.将治疗用神经生长因子递送到人对象脑中目标缺陷型、患病或受损的多巴胺能神经元的方法，所述方法包括直接将供体细胞中包含的神经生长因子移植到黑质中和纹状体中，以改善响应表达的神经生长因子的缺陷、疾病或损伤。