[发明专利]含胺的转染试剂及其制备和使用方法

权利要求书

1.一种化合物，其选自化合物87或其药学上可接受的盐：

2.一种转染复合物，所述转染复合物包含权利要求1的化合物。

3.根据权利要求2所述的转染复合物，所述转染复合物另外包含至少一种辅助脂质。

4.根据权利要求3所述的转染复合物，其中所述至少一种辅助脂质选自中性和阳离子脂质。

5.根据权利要求3所述的转染复合物，其中所述至少一种辅助脂质选自：3βOH-甾醇类；磷脂酰胆碱；磷脂酰乙醇胺类；卵磷脂类；甘油酯类；鞘脂类；脂肪酸酯类；脑苷脂类；基于哌嗪的阳离子脂质；磷脂酰甘油类；二季铵盐类；N,N'-二鲸蜡基饱和类似物；二磷脂酰甘油类；磷脂酰丝氨酸类；乙基-PC；神经酰胺类及其衍生物。

6.根据权利要求3所述的转染复合物，其中所述至少一种辅助脂质选自：胆固醇；DOPE(二油酰磷脂酰乙醇胺)；和DOPC(二油酰磷脂酰胆碱)或其盐。

7.根据权利要求3所述的转染复合物，其中所述至少一种辅助脂质选自：BMOP(N-(2-溴乙基)-N,N-二甲基-2,3-二(9-十八烯基氧基)-丙铵溴化物)；DDPES(二棕榈酰磷脂酰乙醇胺5-羧基精胺基酰胺)；DMPE(二肉豆蔻酰磷脂酰乙醇胺)；CTAB:DOPE(鲸蜡基三甲基溴化铵(CATB)和DOPE)；DMPC(二肉豆蔻酰磷脂酰胆碱)；DPEPC(二棕榈酰乙基磷脂酰胆碱)；DPPC(二棕榈酰磷脂酰胆碱)；POPC(棕榈酰油酰磷脂酰胆碱)；二硬脂酰磷脂酰胆碱；强心脂类；POPC(1-棕榈酰-2-油酰基-sn-甘油-3-磷酸胆碱)；DOSPER(1,3-二油酰基氧基-2-(6-羧基精胺基)-丙基酰胺)；DOTMA(N-[1-(2,3-二油烯基氧基)丙基]-n,n,n-三甲基氯化铵)；DDAB(双十二烷基甲基溴化铵)；DOTAP(N-[1-(2,3-二油酰基氧基)丙基]-N,N,N-三甲基-铵甲基硫酸盐)；DOTAP·Cl、DC-chol(3,β-N,(N',N'-二甲基氨基乙烷)-氨甲酰基]胆固醇)、DOSPA(2,3-二油酰基氧基-N-[2-(精胺甲酰氨基乙基]-N,N-二甲基-丙铵三氟乙酸盐)；DOMG；DODAC；DSPC；GAP-DLRIE:DOPE(N-(3-氨基丙基)-N,N-二甲基-2,3-二(十二烷氧基)-1-丙铵溴化物/二油烯基磷脂酰乙醇胺)；DPhPE(二植烷酰磷脂酰乙醇胺)；DPPE(二棕榈酰磷脂酰乙醇胺)；二棕榈酰磷脂酰乙醇胺；O-Chol(3β[1-鸟氨酰胺氨甲酰基]胆固醇)、POPE(棕榈酰油酰磷脂酰乙醇胺)；DSPE(二硬脂酰磷脂酰乙醇胺)；HexEce；TmedAce；PropAce；HexAce；N,N'-二油烯基-N,N,N',N'-四甲基-1,2-乙二胺(TmedEce)；N,N'-二油烯基-N,N,N',N'-四甲基-1,3-丙二胺(PropEce)；N,N'-二油烯基-N,N,N',N'-四甲基-1,6-己二胺；磷脂酰甘油；DOPG(二油酰磷脂酰甘油)；DPPG(二棕榈酰磷脂酰甘油)；二硬脂酰磷脂酰甘油；二油酰基-和二棕榈酰磷脂酰丝氨酸；DC-6-14(O,O'-双十四碳酰基-N-(α三甲基铵基乙酰基)二乙醇胺氯化物)；DCPE(二己酰磷脂酰乙醇胺)；DLRIE(二月桂基氧基丙基-3-二甲基羟基乙基溴化铵)；DODAP(1,2-二油酰基-3-二甲铵-丙烷)；DOGS(双十八烷基酰氨基甘氨酰羧基精胺)；DMRIE(N-[1-(2,3-二肉豆蔻基氧基)丙基]-N,N-二甲基-N-(2-羟乙基)溴化铵)；DOEPC(二油酰基乙基-磷酸胆碱)；DOHME(N-[1-(2,3-二油酰基氧基)丙基]-N-[1-(2-羟乙基)]-N,N二甲基碘化铵)；DOPG(1,2-二油酰基-sn-甘油-3-[磷酸-rac-(3-赖氨酰基(1-甘油))·Cl)；N-月桂酰基肌氨酸；(R)-(+)-柠檬烯；1-脱氧-1-[双十六烷基(甲基)铵基]-D-木糖醇；1-脱氧-1-[甲基(双十四烷基)铵基]-D阿拉伯糖醇；和1-脱氧-1-[双十六烷基(甲基)铵基]-D-阿拉伯糖醇；1-脱氧-1-[甲基(双十八烷基)铵基]-D阿拉伯糖醇。

8.根据权利要求3所述的转染复合物，所述转染复合物另外包含至少一种聚乙二醇化脂质。

9.根据权利要求2所述的转染复合物，所述转染复合物另外包含至少一种生物活性剂。