[发明专利]酶和酶的活性部位特异性陪伴分子的组合

权利要求书

1.施用于人的药物组合物，其在可药用载体中包含纯化的α-葡糖苷酶和针对α-葡糖苷酶的活性部位特异性陪伴分子，其中所述活性部位特异性陪伴分子是1-脱氧野尻霉素。

2.权利要求1所述的组合物，其中将α-葡糖苷酶、可药用载体和1-脱氧野尻霉素配制成冷冻干燥的粉末或无菌水溶液。

3.体外提高纯化的α-葡糖苷酶的稳定性的方法，其中纯化的α-葡糖苷酶用于施用于人，所述方法包括将可药用载体中的α-葡糖苷酶和有效量针对该α-葡糖苷酶的活性部位特异性陪伴分子相接触，其中所述活性部位特异性陪伴分子是1-脱氧野尻霉素。

4.权利要求3的方法，其中存在活性部位特异性陪伴分子时所述α-葡糖苷酶的体外贮存期限延长。

5.活性部位特异性陪伴分子的用途，用于制备改善疾病治疗的药物，其中所述疾病通过酶替代而治疗，活性部位特异性陪伴分子特异性结合替代酶，且其中所述酶是α-葡糖苷酶，并且其中所述活性部位特异性陪伴分子是1-脱氧野尻霉素。

6.权利要求5的用途，其还包含在药物的制备中使用纯化的野生型α-葡糖苷酶。

7.权利要求6的用途，其中活性部位特异性陪伴分子延长α-葡糖苷酶在个体体内的半衰期和活性。

8.权利要求5的用途，其中疾病是庞皮病。

9.提高非哺乳动物宿主细胞产生重组α-葡糖苷酶的方法，其中宿主细胞包含含有编码重组α-葡糖苷酶的核酸序列的表达载体，其中α-葡糖苷酶不是以无生物学活性构象错折叠的突变α-葡糖苷酶，所述方法包括将宿主细胞培养于包含1-脱氧野尻霉素的培养基中。