[发明专利]适于表达用于基因治疗的编码序列的表达载体

权利要求书

1.多核苷酸，其具有SEQ ID NO：52所示核苷酸序列。

2.表达盒，其包含：

启动子；

与所述启动子有效连接并受其控制的编码序列；和

与所述编码序列有效连接的内含子，其具有SEQ ID NO：52所示核苷酸序列。

3.权利要求2的表达盒，其还含有与所述编码序列有效连接的至少一个增强子，其具有SEQ ID NO：44和45所示核苷酸序列。

4.权利要求2的表达盒，其还含有与所述编码序列有效连接的至少一个基因座控制区，其具有SEQ ID NO：58到61所示核苷酸序列。

5.权利要求2的表达盒，其还含有与所述编码序列有效连接的非翻译区，其在所述编码序列的5′和3′端分别具有SEQ ID NO：62和63所示的核苷酸序列。

6.权利要求3的表达盒，其还含有与所述编码序列有效连接的至少一个基因座控制区，其具有SEQ ID NO：58到61所示核苷酸序列。

7.权利要求6的表达盒，其还含有与所述编码序列有效连接的非翻译区，其在所述编码序列的5′和3′端分别具有SEQ ID NO：62和63所示的核苷酸序列。

8.权利要求3的表达盒，其还含有与所述编码序列有效连接的非翻译区，其在所述编码序列的5′和3′端分别具有SEQ ID NO：62和63所示的核苷酸序列。

9.权利要求4的表达盒，其还含有与所述编码序列有效连接的非翻译区，其在所述编码序列的5′和3′端分别具有SEQ ID NO：62和63所示的核苷酸序列。

10.权利要求1至9中任一项的表达盒，其中所述启动子选自具有SEQ ID NO：41、42和43所示核苷酸序列的多核苷酸。

11.权利要求1至9中任一项的表达盒，其中所述编码序列是编码肝特异性蛋白质的核苷酸序列，所述蛋白质选自：白蛋白、甲胎蛋白、α-葡萄糖苷酶、α1-抗胰蛋白酶、抗凝血酶、脂蛋白、血浆铜蓝蛋白、凝血因子VII、凝血因子VIII、凝血因子IX、红细胞生成素、纤维蛋白原、葡糖脑苷脂酶、触珠蛋白、IGF-1、胰岛素、纤维蛋白溶酶原、凝血酶原和转铁蛋白。

12.表达载体，其含有权利要求1至9中任一项的表达盒。