[发明专利]治疗β-地中海型贫血及镰刀型贫血症的方法及组合物

权利要求书

1.一种药物组合物，其包含式(I-a)化合物：

或其药学上可接受的盐、溶剂合物或水合物，

其中：

R¹、R²、R³、R⁴、R^6a及R^6b各自独立地选自氢、卤素、烷基、烯基、炔基、杂环基、芳基、-OR^A、-OC(O)R^A、-SR^A、-N(R^B)₂、-N(R^A)C(O)R^A、-C(O)N(R^B)₂、-CN、-NO₂、-C(O)R^A、-C(O)OR^A、-S(O)R^A、-SO₂R^A、-SO₂N(R^B)₂及-NHSO₂R^B；

各R⁵独立地选自氢、卤素、烷基、烯基、炔基、杂环基、芳基、-OR^A、-OC(O)R^A、-SR^A、-N(R^B)₂、-N(R^A)C(O)R^A、-C(O)N(R^B)₂、-CN、-NO₂、-C(O)R^A、-C(O)OR^A、-S(O)R^A、-SO₂R^A、-SO₂N(R^B)₂及-NHSO₂R^B；

各R^A独立地选自氢、烷基、烯基、炔基、杂环基及芳基；

各R^B独立地选自氢、烷基、烯基、炔基、杂环基及芳基，或两个R^B与介于其间之氮一起形成杂环；

n为0、1、2、3或4；及

药学上可接受的赋形剂。

2.如权利要求1的药物组合物，其中该化合物具有式(II)，

或其药学上可接受的盐、溶剂合物或水合物。

3.如权利要求1或2的药物组合物，其中R¹、R²、R³、R⁴及R⁵各自独立地选自-H、-OH、-Cl、-Br、-F、C_1-6烷基、C_1-6烷氧基、炔基、芳基、-NO₂、-N(R^B)₂、-C(O)CH₃、-CO₂H、-C(O)OR^A、-C(O)N(R^B)₂、-CN、杂环基、-SO₂-烷基及-SO₂-芳基。

4.如权利要求3的药物组合物，其中R¹、R²、R³、R⁴及R⁵各自独立地选自-H、-OH、-Cl、-Br、-F、甲基、乙基、甲氧基、乙氧基、-C≡C-芳基、苯基、萘基、-NO₂、-NH-C_1-6烷基、-C(O)CH₃、-CO₂H、-CO₂Et、-CONH-芳基、-CN、N-吗啉基、-SO₂-烷基及-SO₂-芳基。

5.如权利要求2-4中任一项的药物组合物，其中R¹、R²、R³及R⁴中至少两者为氢。